안녕하세요 Boston 임박사입니다.

어제 새로운 RNA 치료제와 관련한 아주 흥미로운 News가 있어서 그에 대한 얘기를 좀 하려고 합니다. News는 이렇습니다.

“GSK가 Wave Life Sciences의 RNA Editing 프로그램에 $170M (2,200억원) 선지급금 및 최대 $3.3B (4조3천억원)까지 투자“한다는 것입니다. 아래 내용이 어제 Wave Life Sciences에서 투자자들에게 발표한 자료인데요 여기에서 제일 중요한 부분은 “2025년까지 현금이 확보되었다“는 점입니다. RNA Editing 약물 중 가장 앞선 약물은 WVE-006인데 2023년에 임상진입을 할 예정이에요. 그러니까 임상2상까지는 충분히 자금이 확보가 된 것입니다. 아직까지 RNA Editing 기술로 임상시험단계로 진입한 약물은 없기 때문에 WVE-006약물이 최초의 약물이 될 가능성이 큽니다.

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Wave Life Sciences는 Boston 지역에 있는 Biotech 회사이고요 일본의 동경과학대학교의 와다 다케시 (Takeshi Wada)교수의 소위 “Stereopure (순수이성질체) Oligonucleotide“기술을 실현하기 위해 2012년에 설립된 NASDAQ 상장회사입니다. 지난 10년간 Stereopure Oligonucleotide기술 개발을 위해 지속적으로 노력을 하고 있는 회사이고요 최근에는 RNA Editing 분야로도 확장을 하고 있는 상황입니다. 회사에서는 이 기술을 PRISM 기술이라고 부르고요 와다교수는 본래 PS Stereopure Oligonucleotide를 개발했는데 Wave Life Sciences는 PN으로 확장을 해서 중추신경계 (CNS, Central Nervous System)과 간 (Liver) 에 매우 효과적으로 전달된다고 동물실험을 통해서 증명을 했고 과학논문 (Peer-review journals)에도 계속해서 논문을 내고 있습니다. Peer-review라는 것은 세계적인 과학자들이 서로 검증을 한 논문이라는 뜻입니다. 보통 논문을 투고하게 되면 Peer-review라는 엄격한 검증과정을 거치는데요 이 검증과정을 통해서 Data가 얼마나 제대로 해석이 되었고 과학적인 결론에 이르렀는지를 확인한 후에 논문이 나오게 됩니다.

Wave의 RNA Editing 기술은 mRNA의 특정 염기가 변형된 유전자질환을 고치기 위해서 Adenosine (A)의 부분을 Inosine (I)으로 변형시켜서 질환을 치료하는 기술이고 A를 I로 바꾸는 “PN Stereopure Oligonucleotide”를 “AIMer“라고 부릅니다.

AIMer를 개발하기 위해서 10년간 천문학적인 자금을 투자했고요 이미 cGMP 공장도 자체적으로 만들었기 때문에 임상시험을 위한 준비는 이미 되어 있는 상태입니다.

Wave가 그동안 Suvodirsen이라는 DMD 치료제를 개발하고 있다가 2019년에 실패를 해서 한동안 힘든 시간을 보냈습니다. 사실 RNA치료제를 개발하는 회사의 운명같은 것이라고 생각합니다. 지금은 유명해진 Ionis Pharmaceuticals나 Alnylam Pharmaceuticals도 이미 그런 어려움을 수십년간 겪었기 때문에 기술혁신을 하는 회사들이 이런 실패를 겪는 것은 그리 이상한 일이 아닙니다.

그보다 더 대단하다고 생각하는 것은 이런 어려움을 COVID-19 기간동안에 극복을 하고 3년만에 다시 이런 새로운 딜을 하는데까지 엄청난 과학자들의 노력이 있었다고 생각합니다. Wave에는 한국인 과학자들도 여러분 계십니다.

WVE-006은 전임상연구 (IND-enabling studies)에서 2023년에 임상시험신청을 할 수 있는 결과를 얻었습니다.

1. NSG-PiZ 쥐실험에서 AAT 단백질이 증가되는 것을 확인했고,
2. 쥐의 AAT 단백질이 회복되는 것을 확인했으며,
3. AAT 단백질이 정상적으로 작동하는 것을 확인했습니다.

이 약물 이외에도 Wave의 PRISM기술을 이용한 임상시험 중인 약물이 3개가 있고 전임상 중인 약물도 2개가 있습니다. 모두 중추신경계 치료제입니다. 이들 모두가 AIMer와 같은 기술을 사용하고 있기 때문에 어느 하나의 성공은 모두의 시너지로 작용할 수 있습니다. 특히 RNA Editing은 세계 최초의 임상시험이 될 것이기 때문에 진정한 High Risk High Return의 혁신 과학기술 투자가 될 것입니다. 2023년에 Wave에서 정말 좋은 뉴스가 계속 나오기를 바랍니다.