안녕하세요 Boston 임박사입니다.

세포치료제 (Cell Therapy)는 인체의 혈액을 채취한 후 체외에서 변형시켜서 (Ex-Vivo) 원하는 치료제를 만든 후 다시 몸속에 집어넣어주는 치료제를 말합니다. 세포치료제 중에서 가장 기대를 모으는 것이 “T-Cell Chimeric 항원 수용체 (CAR-T)” 치료제라는 것입니다. 이 CAR-T 세포치료제는 암세포의 특이학 항원에 반응하도록 T-세포를 조작해서 암환자의 암세포만을 면역적으로 인식해서 죽이게 하는 치료제인데요 Novartis의 Kymriah와 Gilead의 Yescarta라는 치료제가 US FDA의 승인을 받았습니다.

그런데 이 두 약물은 모두 환자의 몸에서 T-세포를 채취하는데요 환자의 면역상태에 따라서 그 효과가 천차만별이고 CAR-T 생산도 어렵습니다. 이런 약물을 “자가세포 (Autologous) CAR-T치료제“라고 합니다. 당연히 자가세포 CAR-T 치료제는 한계를 가지고 있죠.

이런 문제를 극복하기 위해서 환자의 몸이 아닌 건강한 공여자의 몸에서 T-세포를 추출하는 것을 시도하는 회사가 많이 있는데 이런 약물을 “동종세포 (Allogeneic) CAR-T 치료제“라고 합니다.

동종세포 CAR-T 치료제가 성공하기 위해서는 다른 세포가 우리 몸에 들어왔을 때 일어나는 “이식면역반응 (graft-vs-host disease)“를 하지 않도록 세포를 변형시켜주어야 합니다. 아직 이에 대한 확실한 임상적 방법은 없는 상태입니다. 올해에 North Carolina에 위치한 Precision Biosciences에서 이에 대한 아주 긍정적인 연구논문을 발표했습니다. 11명의 환자에 대해서 일단 시험을 했는데요 그 중 7명이 6개월 이상 “암이 진행되지 않은 상태의 생존률 (PFS, Progression Free Survival)“이 70%가 나왔습니다. 기존의 자가세포치료제인 Kymriah나 Yescarta는 2개월 미만 암이 진행되지 않은 생존률을 보이기 때문에 이 결과는 3배 이상의 기간동안 치료효과가 지속된 것이어서 매우 고무적입니다.

현재 Precision Biosciences 뿐 아니라 여러 Biotech에서 이러한 노력을 하고 있습니다.

Allogene Therapeutics, CRISPR Therapeutics와 Sana Biotechnology 등이 그러한 회사들입니다.

위 세 회사들은 아직 임상에 진입하지 못한 상태인데 가장 먼저 진입한 Precision Biosciences가 최초로 동종세포 CAR-T 치료제의 가능성을 증명한 Data이기 때문에 의미가 있고요. 향후에 환자수를 늘려서 임상을 진행할 것이라고 생각합니다.