안녕하세요 Boston 임박사입니다. NASH (비알콜성 간염, Non-Alcoholic Steatohepatitis)는 간염질환 중에서 아직 치료제가 개발되지 않은 상태인데 현재까지 수많은 회사들이 임상3상에 진입했지만 번번히 실패를 하고 있는 상태입니다. 그 주된 이유는 이 질환의 Mechanism이 아직 확실히 규명되지 못한 이유가 가장 큰데요. 지방에 Lipid나 Cholesterol에 대한 기작들을 주로 표적으로 해서 개발을 하고 있는데 성과가 좋지 못한 상태였습니다.

그런데 어제 Pennsylvania에 있는 Madrigal Pharmaceuticals에서 고무적인 3상 결과를 내 놓았습니다. 이 약물의 이름은 Resmetirom (MGL-3196)이라는 단분자물질 (Small molecule)로서 THR-beta를 표적으로 합니다. 이 약물의 설계와 개발에 대한 논문은 2014년 Journal of Medicinal Chemistry에 발표되었는데 그 내용은 아래에 있습니다.

이 약물은 현재 3가지로 임상3상을 진행하고 있는데요. 이번 결과는 그 중 첫번째 결과입니다. 어제 회사가 발표한 Slides를 Link합니다.

이번 결과는 966명의 환자에 대한 randomized, double-blind 임상시험결과이고요 두가지 Primary Endpoint와 한가지 Secondary Endpoint에 대해서 모두 고무적인 결과를 얻었습니다.

• NASH biopsy 결과는 80mg에서 26%, 100mg 복용시 30%의 환자가 개선되어 Placebo가 10%인 것에 비해 거의 3배가량 좋은 결과를 보였습니다.

• 1기 이상의 fibrosis 개선정도는 80mg에서 24%, 100mg 복용시 26%로 Placebo가 14%인 것에 비해 약 2배 정도 좋은 결과를 보였습니다.

• Secondary endpoint인 LDL-C가 낮아지는 것은 80mg에서 12%, 100mg 복용시 16%가 낮아져서 Placebo에서 오히려 1% 오른데 비해 크게 향상된 결과를 보였습니다.

이런 좋은 결과를 바탕으로 Accelerated Approval Process를 밟게될 것으로 기대가 됩니다. 이런 기대를 반영하듯 주가도 화요일 종가 $63.40에서 크게 상승해서 오늘은 $250.00에 마감되었습니다. 이틀만에 거의 4배나 주가가 올랐군요.

Madrigal Pharmaceuticals는 2016년에 Synta Pharmaceuticals와 합병한 회사입니다. Synta Pharmaceuticals가 흑색종 (Melanoma) 신약 3상을 실패하는 바람에 결국 Madrigal Pharmaceuticals와 1:2로 합병을 했습니다.

미국 Biotech은 이렇게 회사가 실패를 하더라도 Biotech간의 합병 등의 방법을 통해서 계속 Valuation을 유지하다가 좋은 결과로 이렇게 보답을 하는 것 같습니다.

Madrigal Pharmaceuticals의 Rebecca Taub박사님은 Roche에서 개발을 하다가 Madrigal을 세워서 현재 Resmetirom 약물은 Roche와 함께 개발을 하고 있습니다.

미국 국립당뇨, 소화, 신장질환 연구소 (NIDDK, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases)에 따르면 미국 성인 중 1.5% – 6.5% (5백만-2천만명) 정도가 NASH 환자일 것으로 예측하고 NAFLD는 약 24% 정도일 것으로 예측합니다. 참고로 Restirom 약물을 NAFLD 환자들을 대상으로 임상3상도 함께 진행 중에 있습니다.

12월 21일에 새로운 Press Release가 있어서 첨부합니다.

$300M+의 펀딩이 있었군요. 임상3상을 확대하려면 당연한 귀결입니다. 좋은 News네요. 덕분에 오늘 하루 $289 (Market Cap $4,95B) 에 마감했습니다.