안녕하세요 Boston 임박사입니다.

올해 들어 금리인상 여파와 더불어 Boston Biotech에도 구조조정이 있습니다. 하지만 신규 인력을 뽑는 것은 여전히 어렵고 경쟁이 치열하네요. 임금 Inflation도 높아 보입니다. 저도 최근에 한명을 채용을 했는데요 작년 초부터 거의 1년이 걸린 것 같습니다.

NASDAQ에 있는 회사들은 90% 정도의 하락폭을 이미 겪었기 때문에 이 중 Reverse merger가 되거나 chapter 11을 신청하거나 Liquidation (청산) 되는 Biotech이 나오고 있습니다.

이런 과정을 몇년간 거치고 나면 좋은 회사들은 살아남아서 또 승자독식을 하겠죠.

그동안 계속 상장 Biotech에 대해서 글을 썼는데요. 이번에는 올해 $193M (2,300억원) Series A를 한 Aera Therapeutics에 대해 좀 써 보려고 합니다.

이 회사의 기술은 2021년에 Broad Institute의 Feng Zhang 그룹에서 발표한 VLP (Virus-like Particle)인 PEG10으로 gene editing을 성공적으로 delivery 할 수 있다는 논문이 Science에 실렸는데요 이에 대한 기술 Platform을 기반으로 만들어진 회사입니다. ARCH Venture Partners, GV, Lux Capital 등이 참여를 했습니다.

위의 Science논문의 주제는 이렇습니다.

1. PEG10이라는 Virus-Like Particle (VLP or PNP as Protein Nanoparticle)을 이용하여 CNS에서 sgRNA를 전달하면 선택적으로 indel이 얻어진다는 것입니다. PNP인 PEG10을 “SEND“라고 부릅니다.

이론적으로는 모든 Cargo – siRNA, antisense RNA, mRNA, gene editing – 이 가능하고 CNS에 전달하는 장점이 있습니다. Team을 보시면 아시겠지만 Alnylam의 전 CEO였던 John Mangalore가 ARCH Venture Partners로 최근에 옮겼는데요 첫 투자작품이 아닌가 싶네요. 아마 John이 CEO인 Akin Akinc를 Alnylam에서 영입한 것 같습니다.

Alnylam에서는 siRNA를 가지고 Liver delivery를 주로 했고요 CNS 분야는 아직 delivery system이 없고요 Ionis 의 Antisense의 경우에는 CNS 분야에 적용이 가능하다는 장점이 있죠.

Aera Therapeutics에서는 siRNA를 CNS로 적용하는 것을 먼저 하지 않을까 생각됩니다.

2021년 이후에 Stealth mode 시기가 좀 있었던 만큼 적어도 Mouse in vivo model의 PoC는 마쳤다고 보여지고요 결국 이 SEND system을 가지고 siRNA와 antisense로 CNS 분야의 타겟을 대상으로 연구하면 수년내로 IND-enabling study는 할 수 있지 않을까 하고 생각합니다.

참고로 이 회사에 대한 기사를 남깁니다.

Feng Zhang’s Delivery Platform Launched by Aera Therapeutics GEN Feb 16, 2023

On hunt for better gene med delivery, Aera exits stealth with $193M and Alnylam vet at helm Fiercebiotech Feb 16, 2023