안녕하세요 Boston 임박사입니다.

저는 유전자 치료제 (Gene Therapy)와 세포 치료제 (Cell Therapy)에 대해 관심을 가지고 계속 이에 대해 글을 올릴 예정입니다. 저분자 화합물이나 항체치료제와 달리 유전자 치료제와 세포 치료제는 AI/ML과 Robotics를 활용한 Digital화가 이루어질 수 있고 생산도 용이한 측면이 있기 때문입니다. 세포 치료제는 현재는 Ex-Vivo여서 물론 대량생산이 힘든 측면이 있지만 이 분야도 결국은 유전자 치료제와 결합되어 In-Vivo 치료제로 가고 있기 때문에 향후에는 유전자 치료제와 세포 치료제의 간극이 많이 좁혀질 것으로 기대합니다. 물론 시간이 오래 걸리겠지만요.

2000년에 Human Genome Project가 성공적으로 발표된 이후 이제 20여년이 흘렀습니다. 많은 발전도 있었지만 당시에 기대했던 바와는 달리 인간의 유전체가 단순히 DNA 유전정보 하나만 가지고 해석할 수 없다는 것을 알게 되었고 그 이후 DNA를 찾는 Genomics, RNA를 찾는 Transcriptomics, 단백질을 찾는 Proteomics, 대사물질을 찾는 Metabolomics 등 수많은 -Omics 기술들이 발전되고 나아가 Illumina가 주도하는 값 비싸고 빠른 유전자 합성 및 Sequencing 기술의 발전을 통해서 이제는 20년전에 비해 훨씬 많은 정보를 비교적 빠른 속도로 확인할 수 있고 이런 발전의 결과는 인공지능 Deep Machine Learning (AI/DL)과 결합되어 폭발적인 산업발전을 이룰 수 있을 것으로 기대를 모으고 있죠. 이 꿈을 얘기하는 Big Mouth는 유명한 ARK Invest의 Cathie Wood입니다. 이 돈나무 언니는Tesla나 IT회사 뿐만 아니라 Gene Editing하는 회사인 BEAM Therapeutics, Intellia Therapeutics, CRISPR Therapeutics 등을 아주 많이 보유하고 계시죠.

이분 뿐만 아니라 Bill Gates의 Microsoft나 Google, Amazon, Meta, IBM 등이 모두 지금 진행되고 있는 CRISPR Gene Editing의 발전에 주목하고 투자를 지속하고 있습니다.

소위 CRISPR Gene Editing을 CRISPR 1.0이라고 부르고요 이 보다 발전된 기술을 CRISPR 2.0라고 나눠서 세대를 구분하고 있는데요 오늘 말씀드릴 Prime Editing 기술이 CRISPR 2.0을 대표하는 Platform이라고 할 수 있습니다. 이에 대응하는 다양한 차별화된 기술이 있고 이에 대한 각각의 회사들이 생겨나고 있는 중입니다. 진정한 유전자 조작 혁신이 일어나고 있는 중이죠.

(글을 쓰는 중입니다)