안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

전에 RNA Editing 회사인 Wave Life Science에 대해 블로그를 쓴 적이 있는데요. Wave의 경우에는 ADAR이라는 Human Enzyme을 이용하기 때문에 RNA Editing을 위해 Oligonucleotide를 넣어주는 기술을 가지고 있습니다. 현재 UK에서 임상을 하고 있죠.

BIOTECH (8) – Wave Life Sciences의 RNA Editing 신약 가능성에 GSK가 투자하다.

반면에 Ascidian Therapeutics의 기술은 Wave의 기술 플랫폼과는 많이 다른데요. University of Pennsylvania의 Jean Bennett교수 연구실에서 개발한 RNA Exon Editing이라고 Trans-Splicing을 통해서 정상 유전자를 Exon에 붙이는 기술입니다. 관련 논문은 아래에 링크를 걸어드립니다.

본래 이 회사는 Limelight Bio라는 이름으로 설립되어 $75Million Series A를 했습니다.

Limelight Bio Emerges with $75 Million to Develop Next Generation Gene Therapies to Overcome Limitations of Current Treatments – BusinessWire 12/5/2019

그 이후에 사명을 Ascidian Therapeutics로 바꾸고 다시 $50Million Series A를 했고요.

Ascidian Therapeutics rises from ATP’s ocean floor with $50M and Dyne’s former CEO – FierceBiotech 10/12/2022

다시 2023년에 Series A Extension $40Million을 추가했습니다.

Ascidian Therapeutics Raises $40 Million in Series A Extension Financing from Apple Tree Partners and Appoints Michael Ehlers as Interim CEO – PR NewsWire 11/8/2023

그리고 오늘 뉴스를 보니까 미국 FDA에서 최초로 RNA Editing Clinical Trials을 시작할 수 있게 허락했다는 기사가 났습니다.

Ascidian Therapeutics Announces First-Ever IND for an RNA Exon Editor as FDA Approves Trial Plan and Fast Tracks ACDN-01 in Stargardt Disease and Other ABCA4 Retinopathies – PR NewsWire 1/29/2024

Ascidian Therapeutics의 전신인 Limelight Bio부터 지금까지 Apple Tree Partners (ATP)라는 VC가 주도적으로 펀딩을 해주고 있는데요 ATP는 Ascidian Therapeutics 뿐만 아니라 Jean Bennett의 다른 회사들도 설립과 펀딩을 해 주고 있습니다.

현재 Ascidian Therapeutics의 기술에 대해서 자세한 것은 알려지지 않았지만 공개된 특허는 두개가 있는데 Talen을 이용해서 AAV vector를 통해 안과 희귀질환인 Stardgadt Disease를 치료하는 것을 목표로 하고 있고 향후 확대할 예정입니다. 논문에 나타난 CEP290도 그 중 하나이고요.

AAV Vector를 Delivery System으로 사용하기 때문에 One-shot 으로 치료를 해야하는 점이 단점으로 볼 수 있을 것 같습니다. 보수적인 FDA에서 RNA Editing에 대해서는 좀 우호적인 regulation을 주는 것 같습니다.

향후 이 유전자 치료제 ACDN-01의 결과가 나올 때마다 업데이트하도록 하겠습니다.