안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

저는 비교적 초창기부터 노벨화학상 수상자인 Jennifer Doudna가 설립한 Intellia Therapeutics에 관심을 가지고 있는데요 지난번에 Intellia Therapeutics에 대해 글을 남긴 적이 있습니다.

바이오텍 (12) – Intellia Therapeutics In Vivo Gene Editing

그리고 소액투자자로서 투자도 이어가고 있는데요. Intellia는 In Vivo Gene Editing에서 선두기업이라고 할 수 있습니다. mRNA-gRNA (guide RNA)를 LNP (Lipid Nanoparticle)에 넣어서 주사하는 주사제를 개발하고 있고 가장 앞선 프로그램인 NTLA-2001과 NTLA-2002의 pivotal clinical trials가 예정되어 있는데요.

2024년 1월이 되자마자 2024-2026년 3개년 주요계획을 발표했습니다.

여러가지가 있겠지만 역시 가장 중요한 것은 2026년까지 NTLA-2002 (HAE 치료제)의 BLA (Biologic License Application)를 제출할 목표가 되겠습니다.

Intellia의 Press release 전문은 아래에 있습니다.

2023년 연말까지 $1 Billion cash & cash equivalent를 가지고 있다고 보고를 했는데요. 두개의 phase 3 clinical trials를 하고 새로운 파이프라인을 임상으로 올리려면 자금이 2026년까지는 다소 타이트합니다. 현재 주가가 낮기 때문에 시장에서 특별한 주가 상승이 있지 않는한 유상증자는 어려워 보이네요. 현재 주가는 고점대비 86% 빠진 상태입니다.

그래서 15% 인력감축안 (Layoff) 를 들고 나왔네요. 현재 600명 정도의 임직원 중에서 90명 이상을 내보내는 것 같습니다. Linkedin에 보니 이미 Layoff는 한 것 같아요. 이번에 정리해고된 분들의 메시지가 올라오고 있습니다.

아무래도 초기 연구개발보다는 임상 – 특히 임상3상 – 에 집중하고 결과를 내야하는 상황이 맞습니다. 지금 계획으로 볼 때 NTLA-2002의 임상 2상 결과, NTLA-2001의 임상1상 결과가 올해 나올 예정이고요 NTLA-2001의 임상 3상은 1분기에 시작하고 NTLA-2002의 임상3상은 하반기에 시작한다는 계획입니다. 이 계획의 Execution 여부에 따라서 그리고 임상데이타의 질적인 결과에 따라서 향후 회사의 향배가 결정될 것 같습니다.

Press Release와 함께 2024년 회사 Presentation이 올라왔습니다.

아래에 보이는 것이 2023년에 보고한 파이프라인이었는데요.

이번에 발표한 파이프라인과 비교해 보면 NTLA-2003이 없어지고 NTLA-3001이 남았습니다. Knockout이 아니라 Insertion방식으로 임상을 진행할 예정입니다. In vivo research 중에서는 “Consecutive Edits”이 사라졌고 Outside liver delivery에 대한 연구가 계속 진행될 예정입니다.

In vivo에 비해 Ex vivo의 경우에는 대폭적인 프로그램 삭감이 있습니다. 주목할만한 것은…

• NTLA-6001 (Allogeneic CAR-T)가 사라졌습니다. 본래는 IND-enabling study 중이었는데 임상에 들어가기 어렵다는 결론인 것 같습니다.
• 따라서 Ex vivo program은 exploratory 단계로 진행하지 않을까하고 생각됩니다.

Intellia는 In vivo CRISPR therapeutics를 상용화시킬 수 있는지 여부가 이 회사의 장래를 결정할 관건이라고 생각합니다. NTLA-2002의 BLA가 예정대로 2026년까지 제출된다면 회사는 가장 어려운 구간을 잘 빠져나갈 수 있으리라 기대합니다.

Layoff는 CRISPR를 위시한 거의 모든 Gene editing platform 회사들이 이미 작년에 다들 했습니다. 그래도 많은 회사들이 여전히 platform approach를 지속하고 있다는 것은 매우 고무적이라고 생각합니다.

Doudna’s Intellia, Zhang’s Aera the latest gene editing biotechs to lay off staff – FierceBiotech 1/4/2024

미국 연준의 금리인상기조가 일단 정지하고 금리인하를 언제부터 시작하는지에 대해 3월설과 5월설로 지금 나뉘는데요. 이것이 실제로 언제 이루어질지는 아직 아무도 알 수 없지만 금리인하와 더불어서 Biotech financing market도 다시 생기를 되찾을 것으로 보입니다.

다행히 IPO 시장은 이제 조금씩 시작을 하고 있고 시장 반응도 나쁘지 않아서 투자시장은 올해 후반 이후부터는 다시 반등을 할 수 있지 않을까하고 기대하고 있습니다.

Intellia 화이팅!!