BIOTECH (81) – Restore Vision’s Chimeric Rhodopsin Gene Therapy RV-001

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

일본-미국 Crossover Biotech VC인 Remiges Ventures에 대해 소개한 적이 있는데요 Remiges가 세운 Biotech Startup 중 하나인 “Restore Vision”에 대해 얘기하려고 합니다.

BIOTECH (78) – Remiges Ventures US-Japan Cross-Over Biotech VC

니혼게이자이신문 (日本經濟新聞)에 Restore Vision의 RV-001 임상시험에 대한 기사가 났습니다.

失明患者らの視力回復へ 慶応大、24年度にも治験 (시각장애인의 시력회복을 위해 게이오 대학이 2024년 임상시험 – Nikkei 2/15/2024

“慶応義塾大学の研究チームは遺伝性の目の難病で失明や視力低下した患者に対し、視覚を再生する治療の臨床試験(治験)を2024年度にも始める。神経活動を光で操作する「光遺伝学」の技術を応用する。ノーベル賞級の革新的な実験技術が、治療が難しい患者を救う手段になる。慶応大の栗原俊英准教授らは目の難病「網膜色素変性」に対し、神経細胞を光に反応するように変えられる光遺伝学を使った遺伝子治療の実用化を目指して”

“게이오 대학 연구팀은 빠르면 2024년부터 난치성 유전성 안질환으로 시력을 잃거나 시력이 저하된 환자의 시력 재생 치료제의 임상시험을 시작한다. 빛으로 신경 활동을 조작하는 ‘광유전학’ 기술을 응용한다. 노벨상 수준의 혁신적인 실험 기법으로 치료가 어려운 환자를 살리고자 한다. 게이오 대학의 구리하라 도시히데 부교수와 그의 연구팀은 난치성 안질환 “색소성 망막염”에 대해 신경 세포를 빛에 반응하도록 변화시킬 수 있는 광유전학을 이용한 유전자 치료의 상용화를 목표로 하고 있다.”

Restore Vision은 게이오 의과대학 (慶応義塾大学) 구리하라 도시히데(栗原俊英) 교수 연구실의 Chimeric Rhodopsin Gene Therapy를 상용화하기 위해서 2016년에 도쿄와 고베에서 설립된 회사입니다.

Restore Vision에 대한 소개는 Forbes에 2022년에 소개된 적이 있습니다.

This Startup Ecosystem In Japan Is Powering Medical Innovation – Forbes 3/4/2022

Restore Vision CEO인 堅田 侑作 (가타다 유사쿠) 박사는 게이오의대 교수이기도 한데 다음과 같이 회사를 소개했습니다.

“We add a photoreceptor-coding gene to existing neurons, making them photoreceptive and able to detect light.” (우리는 신경세포 뉴런에 빛을 받아들이는 유전자를 접목시켜서 빛을 인식할 수 있도록 하는 기술을 개발 중이다)

2016년에 회사를 설립하고 2020년에 Proof of concept으로서 쥐실험 결과를 발표했다.VC로 부터 $3 Million을 증자했고 임상시험을 통해 2027년 상용화를 목표로 한다. AMED로 부터 연구비 3억엔을 받았고 고베시로 부터 3백만엔을 받았다.

논문에 따르면 GHCR (Gloeobacter and Human Chimeric Rhodopsin)을 AAV 전달체를 통해 망막에 한번의 주사로 치료를 하는 것이 목표입니다.

Forbes 2022년 기사가 난 이후의 펀딩 상황은 다음과 같습니다.

2023년 6월에 13억엔의 시리즈 A를 받았습니다.

Restore Vision Closes Series A Round Funding Aims to Begin First-in-Human Study in 2024 – Press Release 6/5/2023

작년 12월에 Series A 확장을 통해 19억엔을 받았습니다.

Restore Vision Completes Series A Round Financing to Accelerate Global Development – Press Release 12/15/2023

일본정부의 AMED로 부터도 3개 혁신회사 중 하나로 선정되어 향후 임상시험에 자금이 집행될 예정입니다.

Restore Vision selected for large grant by Japanese Governmental Agency – Press Release 7/28/2023

제가 느끼기에 일본 정부는 아주 선택적으로 기업을 크게 밀어주는 것 같습니다. 일본 기업 중에서 Astella Pharma는 오랜기간 Ophthalogy 분야의 Gene Therapy와 Cell Therapy에 집중적으로 투자해 왔습니다.

New Gene Therapy Drug for Inherited Retinal Dystrophy Released in Japan – Gene Online 9/14/2023

Astellas Pharmaceuticals는 Ophthalmology 분야의 글로벌 회사들에 2016년부터 투자를 지속해 오고 있고 최근에는 Iveric Bio를 $5.9 Billion에 인수하였습니다.

2024년 상반기에 RV-001의 First-in-Human 임상시험이 시작된다고 하는데 그 결과가 나오는대로 업데이트하도록 하겠습니다.

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