안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

천연 단백질이나 DNA, RNA와 같은 Biomacromolecules는 체내에서 쉽게 분해가 되기 때문에 주사제로 사용될 수 있지 입으로 먹는 약 (경구용)으로는 사용하기 어렵고 이러한 이유로 환자들이 장기적으로 복용을 해야하는 경우에는 매번 병원에 가야하는 어려움이 있습니다. 그래서 만약 경구용 biomolecules 전달체가 있다면 그것으로도 중요한 기술적 돌파구가 될 수 있습니다. 이에 대한 좋은 리뷰가 2021년에 Cell Press의 Matter지에 나온 것이 있습니다.

제가 관심을 가지고 있는 것은 DNA/RNA Oral Delivery 분야인데 2021년부터 Antisense oligonucleotide 전문 바이오텍인 Ionis가 Oral GI capsule 개발 전문기업인 Progenity (현재 Biora Therapeutics)와 공동개발을 하고 있습니다.

Ionis taps Progenity to create oral antisense therapies – Fierce Biotech 12Apr2021

Ionis에서는 오랜동안 oral antisense oligonucleotides 개발을 위해서 Johnson & Johnson이나 AstraZeneca 등과 공동연구를 했습니다. 예를 들면 가장 최근에는 ION449 (AZD8233)라는 Antisense PCKS9 Inhibitor를 개발하다가 2022년 중순에 임상2상 결과를 발표하고 임상3상으로 확대임상은 하지 않겠다고 발표한 바가 있습니다.

AstraZeneca gives up on Ionis’ RNA drug for heart disease – Biopharma Dive 23Sep2022

그리고 이 연구에 대한 논문을 발표했습니다.

An oral antisense oligonucleotide for PCSK9 inhibition. Sci. Transl. Med. 2021, 13(593): eabe9117

현재 Ionis-Biora의 공동연구에 대해 어떤 표적을 대상으로 하는지에 대해서는 알려진 바가 없지만 Biora Therapeutics가 올해 11월에 발표한 기업 소개자료에 1세대 Antisense Oligonucleotide에 대한 결과를 발표한 바가 있습니다.

Ionis 쪽에서는 아직 발표한 자료를 찾을 수없습니다. 1세대 결과를 발표한 것을 보면 2세대 이후도 개발되고 있다는 것으로 볼 수 있을 것 같고 그 결과를 볼 수 있을 날을 기다립니다.