안녕하세요 보스턴 임박사입니다.
작년 3월에 Capstan Therapeutics에 대해 글을 쓴 적이 있는데요
BIOTECH (147) Capstan Therapeutics: In Vivo CAR-T of targeted LNP-mRNA Platform
이번 주에 결국 Abbvie에 $2.1 Billion에 팔리게 되었군요.
Rival in vivo CAR-T biotechs Interius BioTherapeutics and Umoja Biopharma beat Capstan in the race to the clinic. However, the rival biotechs are both initially targeting cancers, not autoimmune diseases, and use different technology than Capstan. Interius’ INT2104 and Umoja’s UB-VV111 use lentiviral vectors to generate CAR cells in vivo. Capstan is using mRNA to trigger CAR T-cell production.
CPTX2309 consists of an anti-CD19 CAR mRNA payload inside a lipid nanoparticle (LNP). The LNP has a targeting antibody to enable the delivery of the payload to CD8-positive T cells. In preclinical studies, the candidate selectively engineered human CD8-positive T cells into functional CAR-T cells.
Buying Capstan could unlock opportunities in other therapeutic areas. The biotech’s preclinical pipeline includes a BCMA program, which has applications in oncology and autoimmune disease, and a fibroblast target that could extend its reach into fibrotic disorders.
2025년 6월 30일 현재 Capstan Therapeutics의 신약 파이프라인은 아래와 같습니다.
CPTX2309가 임상1상을 시작해서 첫번째 환자에게 약물을 주입한 것이 불과 보름전입니다.
Capstan Therapeutics, Inc. (“Capstan”), a clinical-stage biotechnology company dedicated to advancing in vivo reprogramming of cells through RNA delivery using targeted lipid nanoparticles (tLNP), today announced successful dosing of the first participants in its Phase 1 trial of CPTX2309, Capstan’s lead anti-CD19 in vivo CAR-T candidate, for the treatment of B cell-mediated autoimmune disorders.
그러니까 임상1상 환자 한명 시작하자마자 회사가 팔린 것입니다. 이런 희한한 일도 다 있죠?
작년 11월에 ACR 학회에서 CPTX2309에 대한 전임상 결과를 발표했습니다. 이 당시에는 CD8-targeted LNP에 대한 얘기만 발표를 했습니다.
그런데 올해 5월에 발표한 내용에 의하면 CPTX2309의 tLNP가 두가지입니다.
ASGCT 학회에서 두가지 발표를 했는데요 모두 targeted LNP system에 대한 것입니다. 먼저 CPTX2309는 CD5-targeted LNP와 CD8-targeted LNP를 함께 사용한다고 발표를 했습니다.
그리고 같은 학회에서 다른 tLNP인 CD117-targeted LNP에 대한 전임상 결과를 발표했습니다. HSP targeting해서 Bone Marrow에 전달하려는 프로그램이고 아마도 CPTX2506에 대한 전임상 결과인 것 같습니다.
그리고 Science에 논문을 발표했습니다. CD8-targeted & CD5-targeted를 이용해서 암과 자가면역질환에 In vivo CAR-T 치료를 할 수 있다는 결과를 발표한 것입니다.
이번 Abbvie가 Capstan Therapeutics의 파이프라인이 초기임에도 비싼 규모의 인수를 결정하게 된 것에 대한 저의 생각은 몇가지로 정리할 수 있습니다.
첫번째, In Vivo CAR-T를 암치료제가 아닌 Autoimmune Disease (자가면역질환)으로 했다는 것입니다. 이것을 통해서 경쟁사와의 차별화를 이루었고요.
두번째, targeted LNP를 이용해서 T-cell이나 Hematopoietic Stem Cell (HSC)에 선택적으로 전달할 수 있었다는 것입니다. 이것은 바이러스 벡터를 사용하는 다른 경쟁사들과 달리 선택성과 안전성을 담보할 수 있다는 가능성을 보여줍니다.
세번째, Gene editing을 통해 single dose로 치료가 될 수 있다는 것을 보여준 점입니다.
이러한 몇가지 장점을 계속해서 학회에서 발표하고 논문으로 만들어 냈으며 아마도 Due diligence 과정에서도 상당히 양질의 자료를 제공할 수 있었던 것이 아닐까하고 생각합니다. 비상장 회사여서 자세한 내용은 알기 어렵지만 향후 Abbvie를 통해서 In vivo CAR-T 치료제인 CPTX2309의 임상 결과를 볼 수 있겠죠.
요즈음 미국의 바이오텍 펀딩 시장 상황이 좋지 않고 FDA 등의 환경도 변화하는 다양한 불확실성 속에서 바이오텍들이 새로운 펀딩을 하기 보다는 M&A의 길로 보다 안전하게 가려는 경향이 생긴 것 같습니다. 빅파마 입장에서는 좋은 업체를 비교적 좋은 가격에서 인수할 수 있다는 장점을 가지고 있는 것 같습니다.
Abbvie는 세계최고의 Blockbuster drug이었던 Humira가 특허만료되면서 Skyrizi와 Rinvoq로 자가면역질환 시장의 강자의 위치를 계속 유지하기 원하는데요. In Vivo CAR-T치료제를 통해서 자가면역질환 시장에서 계속해서 독점적 우위를 점하려는 전략이 보이는 것 같습니다.
개인적으로는 mRNA-tLNP 를 이용한 Gene editing을 통해서 In Vivo CAR-T 치료제를 개발하는 Gene Therapy/Cell Therapy 전략에 관심이 많고 이 분야에서 일하고 있는데 이런 좋은 플랫폼이 계속해서 발전하고 성장해서 환자들에게 좋은 치료제가 되기를 위해 애쓰고 있고 더 나은 치료제 개발에 일조할 수 있기를 기대합니다.
BOSTON DR LIM 