2025년 11월 8일 (토요일)

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

Cystic Fibrosis (낭포성 섬유증) 은 F508del이라는 이상 염색체에 기인한 유전성 폐질환인데요 보스턴의 Vertex Pharmaceuticals가 이 부문의 약품을 판매하는 세계적인 바이오텍 기업인데요 CFTR drug으로만 2024년에 $11 Billion의 매출을 올렸습니다.

CFTR drug discovery는 지금도 많은 기업들에서 하고 있는데요 그 중의 하나가 Sanofi/Genzyme 입니다. Sanofi/Genzyme은 2009년부터 연구를 시작해서 2011년에 Cystic Fibrosis Foundation과 공동연구를 하며 이 분야에 대한 연구를 진행했습니다.

Genzyme and Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Announce Collaboration to Discover New CF Drugs – Cystic Fibrosis Foundation Press Release 16-Nov-2011

이렇게 10여년간 연구를 거듭한 결과로 나온 약물들을 개발해 온 Greg Hurlbut 박사와 Mark Munsun 박사는 2019년에 Sionna Therapeutics를 Co-founding하게 되었고 Sanofi로 부터 약물들을 $1.5 Million Upfront payment 로 사오게 됩니다.

Odyssey, Sionna join band of biotechs ready to brave thawing IPO waters in 2025 – Fierce Biotech 21-Jan-2025

Sionna is building on the efforts of Sanofi and AbbVie in cystic fibrosis. Greg Hurlbut, Ph.D., and Mark Munson, Ph.D., set up the biotech after working together at Sanofi, and it wasn’t long before Sionna had licensed compounds designed to stabilize NBD1 from the French pharma for $1.5 million upfront.

Multiple companies have studied NBD1, reflecting its key role in CFTR function, but are yet to develop a drug against the target. Pfizer called its results “discouraging,” adding that the binding domain “may not contain the features needed to build high‐affinity interactions.” However, Sionna believes it can hit the target, positioning it to advance treatments for the 90% of cystic fibrosis patients with F508del mutations.

Sionna Therapeutics Launches with $111 Million Series B Financing to Advance Pipeline of Novel Small Molecules with the Potential to Fully Restore CFTR Function in Cystic Fibrosis – PR Newswire 19-Apr-2022

Sionna has raised approximately $150 million to date.

Sionna is advancing a pipeline of first-in-class small molecules designed to fully restore the function of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein that is defective in CF, by stabilizing CFTR’s first nucleotide-binding domain (NBD1). The leading cause of CF is the genetic mutation ΔF508 that affects NBD1 stability and CFTR function.

2009년-2019년까지의 Sanofi/Genzyme 연구 결실을 바탕으로 2019년에 설립된 Sionna Therapeutics는 2022년 Series B와 2024년 Series C를 한 이래 2025년에 나스닥에 상장되었습니다.

Sionna Therapeutics에서 10월에 발표한 회사 프리젠테이션은 아래와 같습니다. 현재 SION-451 (NBD1 Stabilizer)을 SION-2222 (TMD1 Stabilizer) 혹은 SION-109 (ICL4 Stabilizer)와 겸용하는 임상 1상을 진행 중에 있습니다. Sionna Therapeutics의 새로운 CFTR 신약들이 새로운 메카니즘을 통해 새로운 치료제로 성공할 수 있을지 귀추가 주목됩니다.