안녕하세요 Boston 임박사입니다.

mRNA Therapeutics Platform이 COVID-19 백신 성공과 더불어서 많은 관심과 함께 수많은 경쟁업체들이 우후죽순 생겨나고 있습니다. 이 분야가 성공하는데 나름 기여(?)를 했다는 마음에 좀 뿌듯하기도 하고 “아직 할 일이 참 많구나!”라는 생각도 듭니다. 그리고 이 분야 발전에 기여한 공로를 인정받아 작년에는 American Chemical Society에서 수여하는 Heroes of Chemistry Award를 저의 동료들과 함께 받기도 했습니다.

BOSTONIAN (8) – American Chemical Society – Heroes of Chemistry Award

RNA Therapeutics의 혁신은 지금도 진행형입니다. Antisense, siRNA, Gene Editing, Gene Writing, RNA Editing, circular RNA, tRNA 등등 정말 좋은 회사들이 많이 생겨나고 있습니다. 저도 이에 대해 계속 제나름의 생각과 의견을 나누고 있는 중인데 아직도 배울 것이 많다는 생각을 했습니다.

저는 새로운 Platform 개발이 상용화까지 성공하기 위해 소요되는 투자규모가 매우 크다는 것을 경험을 했기 때문에 큰 규모의 Funding이 필요하다고 생각하고 Funding과 어떤 논문과 특허를 기반으로 회사가 설립되었는지에 대해 큰 관심을 가지고 지켜보고 있습니다.

최근에 Boston에서 새로운 circular RNA 회사가 설립을 했는데요 이름은 Orbital Therapeutics라는 회사입니다. Beam Therapeutics에서 Spin-Off 형식으로 해서 $270M (3,240억원) 규모의 Series A를 마쳤습니다.

Beam Spin-Out Orbital Therapeutics Raises $270M to Advance RNA Portfolio – BioSpace 4/26/2023

모회사인 Beam Therapeutics는 제가 아직 Coverage를 하지 않았는데요 Harvard대학 화학과의 David R. Liu교수의 Gene Editing 기술을 기반으로 세워진 회사이고 현재 NASDAQ에 상장되어 있습니다. Beam Therapeutics는 DNA Base Editing을 하기 때문에 RNA회사인 Orbital Therapeutics를 분사한 것은 당연한 귀결로 보입니다.

그리고 이 회사의 CEO와 CSO는 모두 저와 함께 일을 한 경험이 있는 분들이어서 반가웠습니다. 실력을 알기 때문에 이 회사의 미래가 아주 밝다고 생각하고 있습니다.

Orbital Therapeutics는 2022년에 Beam Therapeutics에서 분사를 했는데요 Stanford 대학교의 Howard Y. Chang교수의 Circ Bio를 인수해서 Circular RNA 기반특허와 기술을 전수받은 상태입니다. Howard Y. Chang교수님은 본래 Long non-coding RNA 분야의 대가이신데 2017년에 Circular RNA에 대한 논문을 Mol. Cell에 내고 특허도 출원을 하셨습니다. 논문의 Link는 아래에 있습니다. m6A modification을 통해서 pattern recognition innate immune sensor인 RIG-I를 피할 수 있다는 논문입니다.

그리고 2019년에 보다 더 발전된 논문을 같은 Molecular Cell 논문에 냈습니다.

그리고 Delivery system은 Beam Therapeutics에서 이미 다양한 기술을 가지고 있는 것을 사용할 수 있는 상태입니다.

Circular RNA Therapeutics를 개발하는 Biotech은 주요한 기업으로 2개가 더 있습니다.

Laronde와 Orna Therapeutics라는 회사인데요. 이 두 회사에 대한 좋은 기사가 있어서 Link로 대신합니다.

Next-generation RNA technologies: making longer-lasting drugs with a broader reach – BioPharmaDive 4/23/2022

Orna Therapeutics는 이미 Series A와 Series B 펀딩을 마쳤고요 Merck의 지분투자와 함께 장기연구계약이 되어 있는 상태입니다.

Merck bets big on circular RNA, paying $150M and dangling $3.5B in biobucks to work with Orna – FierceBiotech 8/16/2022

Merck는 upfront $150M과 Series B에 $100M해서 이미 $250M (3천억원)을 투자한 상태이고요.

Orna Therapeutics Circles Success With $100 Million Launch – BioSpace 2/24/2021

Orna Therapeutics Raises $221 Million Series B Financing to Advance Circular RNA Platform and Accelerate Programs to the Clinic – PR NewsWire 8/16/2022

지금까지 총 471M (5,652억원) Funding을 했고 in situ CAR (isCAR) product를 2024년에 임상시험을 하겠다고 발표를 했습니다.

Laronde의 경우에는 Stealth mode 기간이 상당히 되는데요. Series A $50M (600억원), 시리즈 B $440M (5,280억원) 포함 총 $490M (5,880억원) 펀딩을 한 상태입니다. 2년전에 Series A, Series B를 했으니까 올해 Series C를 할 것으로 생각합니다.

Flagship debuts Laronde to develop RNA-based meds that could turn cells into protein factories – FierceBiotech 5/10/2021

Moderna founder’s next big play in RNA raises $440M – BioPharmaDive 8/30/2021

Orbital의 경우에도 곧 이 두회사를 따라잡는 규모의 대규모 Funding 혹은 Business Deal이 있을 것 같습니다. 계속 지켜봐야겠죠.

요즘은 pre-IPO의 Funding에 큰 문제가 없습니다. 물론 경제가 다소 소강국면이어서 IPO시장은 좀 줄어든 상황이지만 좋은 RNA Therapy 회사는 Funding을 크게 받고 있습니다. RNA의 미래가 매우 밝습니다.