안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

Ascidian Therapeutics의 RNA Exon Editing 혹은 Splicing Editing 기술에 대해 소개하면서 이와는 다르지만 유사한 방식으로 RNA Exon Editing을 하는 회사인 Amber Bio를 소개하고자 합니다. Amber Bio의 기술은 노벨상 수상자인 Jennifer Doudna (UC Berkeley) 와 MIT 연구진의 기술로 부터 출발을 하는데요. 기술 플랫폼을 나타내는 논문은 아래에 올립니다.

이 논문에서 보시다시피 Amber Bio는 CRISPR를 활용해서 Trans-Splicing을 하는 회사입니다. Ascindia Therapeutics가 Talen을 활용해서 Trans-Splicing을 하는 것과 구별되지요. 여기에 필요한 Splice Editor는 세개로 이루어 집니다. dCas23-RBP와 gRNA (guide RNA)를 통해 Editing할 위치를 확인하고 Splicing Acceptor를 포함하는 Repair RNA (repRNA)를 함께 넣어주어 repRNA에 있는 exon 부분이 결합하도록 하는 기술이고 exon을 부착시키는 것을 RNA Writing 또는 RNA Rewriting이라고 부르고 있습니다.

Amber Bio는 $26Million의 Seed Financing만 받은 Startup 단계회사입니다. a16z가 주도적으로 이끌고 있고 Health Eli Lilly, RDF (Retinal Degeneration Fund) 등이 참여합니다.

Amber Bio Raises $26 Million Seed Financing Co-Led by Playground Global and Andreessen Horowitz to Advance New RNA-Based Gene Editing Platform – Business Wire 8/3/2023

아직 초기단계이기 때문에 Delivery system에 대해서는 언급이 없지만 아마도 mRNA-LNP combo가 되지 않을까 싶습니다. CEO인 Jacob Borrajo가 VLP를 개발한 회사에서 일한 경험이 있다고 나오기는 하네요. 아직 VLP (Virus-Like Particle)이 임상승인을 받은 바가 없고 임상 진행 중인 예도 적기 때문에 기술적으로 허들이 높다고 생각합니다.

Series A를 향후에 하게 되는 시점에서 Delivery 에 대해 더 자세히 얘기하지 않을까 하고 기대해 봅니다. CRISPR Therapeutics의 Sickle Cell Disease (SCD) 치료제 exa-cel도 FDA에서 승인이 되었고 많은 CRISPR 기술들이 임상에서 진행 중이어서 이 회사의 기술도 가능성은 높게 보입니다.

일단 Non-Human Primate (NHP)의 결과를 지켜봐야겠죠. NHP 결과에 따라 Series A 규모가 결정될 것 같기도 하고요. 결과가 나오는대로 업데이트하도록 하겠습니다.