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안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

2025년 6월도 이제 종반을 향해 가고 있습니다. 보스턴의 여름도 꽤 덥네요. 요즘 한국에서도 AI/ML에 대한 기사를 심심치 않게 볼 수 있는데요 미국은 사실상 현재 진행형이라고 말할 수 있습니다. 저는 바이오텍에서 주로 새로운 플랫폼 기술을 개발하는 것을 즐거워하는 사람이어서 무엇인지 새로운 기술과 그것을 적용한 회사들이 나오면 정신을 잃고 그 회사와 기술을 섭렵하는 것 같습니다. 바이오텍이 성공하기 위해서는 전임상과 임상시험을 반드시 거쳐야 하는데요 이 과정이 아주 많은 비용이 드는 반면 성공확률이 그에 반해 낮아서 바이오텍이 성공하기 위해서는 이 전임상과 임상을 적은 비용, 빠른 속도로 성공할 수 있는가가 아주 중요하다고 볼 수 있습니다.

이러한 측면에서 저는 AI/ML이 가져다 줄 미래에 대해 매우 긍정적으로 보고 어떻게 하면 제가 하는 프로젝트에서 AI/ML을 활용하여 보다 적은 비용으로 보다 빠른 속도로 보다 높은 성공확률을 얻을 수 있을지 매일 고민하고 있습니다. 그러는 과정에서 Digital Twin 기술에 대해서 관심을 가지고 보게 되었습니다. Digital Twin에 대해서는 GEN Edge 의 아래 기사가 잘 정리를 해 주고 있는 것 같아서 링크를 올립니다.

Digital Twins of Biological Systems Inform Drug Development – GEN Edge 09/09/2024

“The concept of digital twins translated to drug development and clinical trials describes virtual representations of systems of various complexities, ranging from individual cells to entire humans, and enables in silico simulations and experiments,” a recent perspective article noted (Expert Opin. Drug Discov. 2024; 19: 33–42.) “Digital twins increase the efficiency of drug discovery and development by digitalizing processes associated with high economic, ethical, or social burden.”

달리 말하면 Digital Twin (디지털 쌍둥이) 기술은 현실세계의 생물체와 같은 상태를 가상 공간에 만들어서 가상 공간에서 데이터를 만들어내는 기술이라고 할 수 있습니다. Digital Twin 기술은 Biomanufacturing, Preclinical research 및 임상 시험에서 획기적으로 시간과 비용을 단축하면서 성공확률을 높일 수 있는 기술이라고 할 수 있습니다.

Digital Twin을 기반으로 하는 바이오텍 중에 “Aitia”라는 보스턴 소재 바이오텍이 있어서 이 회사에 대해 소개하고자 합니다. 본래 이 회사는 2000년에 GEN Healthcare라는 AI기반 CRO 회사로 시작한 회사입니다. 이 회사의 창업자인 Colin Hill이 2018년에 인터뷰한 기사가 있어서 소개합니다.

PMC Series: Interview with Colin Hill, Chairman, CEO and Co-Founder of GNS Healthcare – Slone Partners 25

When Iya Khalil and I founded GNS twenty years ago, the idea of leveraging artificial intelligence to discover insights around human biology was viewed as both bold and maybe a little crazy.

이미 2000년에 AI를 사용해서 인체 생물학에 대한 새로운 발견이라는 아이디어를 가지고 CRO 회사를 시작했다고 하죠. Reverse engineering을 활용해서 질병의 원인을 밝히고자 하는 것이 회사의 비전이었지만 너무 초기여서 기술을 알리는데 주력했다고 합니다. 45편의 논문을 펴냈다고 하는군요.

Allow me to share a few examples of where our work is making an impact.  We recently published the results of a joint effort with the Multiple Myeloma Research Foundation, where we discovered a biomarker that identifies which multiple myeloma patients are likely to benefit from stem cell transplantation. Stem cell transplants are painful and expensive so understanding who will respond is game-changing. We have also been working with the Alliance for Clinical Trials in Oncology and were able to discover the role that tumor location plays as a driver of overall survival in patients with  metastatic colorectal cancer. This helps clinicians choose the right treatment earlier in the disease. We have also leveraged Parkinson’s disease patient data from the Michael J. Fox Foundation PPMI dataset to discover genetic and molecular markers of faster motor progression of the disease which has the potential to accelerate the clinical trial process and the development of effective drugs for Parkinson patients. 

참 쉽지 않은 긴 여정을 Causal AI system을 만들기 위해 노력해 왔다고 할 수 있습니다. 그리고 2023년에 인터뷰한 기사도 있습니다.

Digging into Data, Finding New Drug Targets: Colin Hill In the Long Run – Timmerman Report 08/08/2023

Becoming Aitia: why GNS shifted from AI provider to drug discoverer – Biocentury 01/17/2023

Aitia’s decision to move into drug discovery after more than 20 years as a technology partner is a bet on its causal AI’s capacity to extract value from the recent boom in multi-omic patient data. The Massachusetts-based company formerly known as GNS Healthcare Inc. is keeping its focus on preclinical development, with plans to partner programs before IND.

GNS Healthcare Raises $23 Million Led by Cigna Ventures – Aitia Bio Press Release 07/09/2019

Aitia Bio는 사명을 바꾸기 전인 2019년에 $23M Series D를 했습니다. 아마도 조만간 새로운 펀딩을 하지 않을까 싶은데요 Multi-Omics를 이용한 Digital Twin의 선구자로서 Aitia Bio의 성장을 함께 지켜보고자 합니다.

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

지난주 일요일은 매년 미국에만 있는 아버지의 날 (Father’s Day)이었습니다. 한국에는 어버이날이 있기는 하지만 미국에는 특이하게 어머니의 날 (Mother’s Day)과 아버지의 날 (Father’s Day)가 한달 차이로 각각 있습니다. 이렇게 된 이유는 잘 모르겠지만 자녀들로 부터 기념일을 받는 입장이 되고 보니 어버이날로 하나로 있는 것보다는 아빠 입장에서 따로 받는 것이 더 좋은 것 같기도 합니다.

이번 아버지의 날을 맞이해서 두 딸과 함께 뉴저지와 맨해턴에 3박4일로 주말 여행을 다녀왔습니다. 어떤 날은 새로 머리 파마를 하기도 하고 맛있는 한국음식을 먹으러도 다니고 재미있는 곳도 다니고 Woodbury Outlet도 다녀오고 했는데요 그 중에 좋았던 것은 브로드웨이에 상륙한 K-Musical 어쩌면 해피엔딩 (Maybe Happy Ending)을 보게 된 것이었습니다. K-Pop, K-Film은 이미 너무나 유명해져서 특별하지 않은데요 이제 K-Musical까지 유명해지니 괜스리 제 어깨가 으쓱해지는 느낌이 듭니다.

어쩌면 해피엔딩은 한국의 전미도 배우님과 정문성 배우님이 주연이어서 유명해진 작품인데요 매일경제에 5년전에 기사가 난 것이 있군요.

‘어쩌면 해피엔딩’ 전미도·정문성, 감성가득 캐릭터 포스터 공개…1차 티켓 오픈 – 매일경제신문 05/10/2020

한국에서는 아날로그 감성으로 뮤지컬이 공연된 것 같은데 미국 브로드웨이에서는 디지털 감성으로 바뀌었습니다.

그리고 한국에서는 여자 주인공을 중심으로 뮤지컬이 전개되는 느낌이 드는 반면에 미국에서는 남자 주인공을 중심으로 뮤지컬이 전개되는 느낌을 받았어요. 그런데 제가 이 뮤지컬의 내용을 전혀 이해하지 못한채 뮤지컬을 보게 된 것을 나중에야 알았네요.

다음에 한번 다시 봐야 겠다는 생각이 들었습니다.

다행히 유황무새라는 블로거님이 쓰신 공연 후기 글이 좋아서 아래에 링크를 달아 놓습니다. 아주 자세히 써 주셨네요. 저는 언제 이런 식의 블로그를 쓸 수 있을지 모르겠지만 이런 좋은 분의 글을 읽을 수 있다는 것만으로도 블로거로서 느끼는 자부심이 아닐까 합니다.

[출처] 뉴욕 브로드웨이 뮤지컬 어쩌면 해피엔딩 (Maybe Happy Ending) 공연 및 로터리 당첨 후기|작성자 유황무새

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

2025년 봄에 저는 많은 사람들을 만났습니다. 주로 바이오텍 스타트업에서 일하고 있는 분들을 만나고 다녔는데 이전 직장에서 함께 근무했었고 일을 아주 잘하던 분들과 오랜만에 시간을 가지고 Coffee time을 가지거나 식사를 함께 하면서 그동안 지내 온 얘기도 하고 요즘 스타트업 이야기, 세상 돌아가는 이야기, 예전에 같이 알던 사람들 근황 토크 등을 했는데 참 유익한 시간을 보낸 것 같습니다.

사실 이번에 또 하나의 Chapter를 끝내고 새로운 Chapter를 여는 과정이었는데 그동안의 저의 여정을 볼 때 스타트업에서 완전히 새로운 과학을 활용한 신약의 새로운 장을 여는 일에 참여하고 싶은 마음이 간절했습니다. 그런데 제가 만난 예전 동료들은 하나같이 아직은 때가 아니니 몇년만 기다리는 것이 좋겠다는 조언을 아끼지 않았습니다. 만약 그 중 한명이라도 한번 해 보라고 했다면 제가 어찌 해 보려고 했을텐데요 다들 하나같이 기다리라는 것이었습니다. 특히 저의 예전 직장상사는 최근에 VC Partner가 되셨는데 이 분의 조언이 가장 저에게 중요했습니다. 그래서 일단은 존버 모드로 2-3년간 나스닥 상장 기업에서 지내기로 결정을 내렸습니다.

그런데 역시 현재 상황에 대한 보다 객관적인 시각을 가질 필요가 있다는 생각이 들어서 이래저래 구글링을 하다 보니 흥미로운 기사가 있어서 이 기사를 중심으로 얘기를 좀 해 보려고 합니다.

PitchBook Analyst Note: The Evolution of Biotech VC Funds – 05/29/2025

Boom, Bust and Recover: What Happens Next as Biotech VC Cycle Resets – Biospace 06/04/2025

우선 바이오텍 사이클 2012-2024년 사이의 13년간의 사이클이 끝났다는 이야기로 시작을 합니다.

Biotech venture capital has successfully completed a full ecosystem cycle from 2012 to 2024. With the boom and bust officially over, what happens next?

현재와 같은 어려운 펀딩 시장은 벤처캐피탈이 보다 절제된 투자를 통해서 새로운 바이오텍의 확장을 이룰 수 있는 고품질의 바이오텍 기업을 창출하고 이에 따라 바이오 시장 확대를 이룬다는 것입니다. 그리고 이를 통해서 보다 지속가능한 성장동력을 이끌어내고 다음 단계로 바이오텍 혁신과 투자를 하게 한다는 것입니다.

“Historical patterns suggest that periods of capital constraint often precede cycles of disciplined, high-quality company formation and subsequent market expansion,” Pitchbook analysts wrote. “While current metrics indicate continued investor caution, this recalibration may be establishing a more sustainable foundation for the next phase of biotech innovation and investment.”

회사를 만들어내는 VC들의 약진에 대해 얘기하면서 Flagship, Canaan Partners, F-Prime Capital은 지속적으로 효율적인 투자금 활용을 통해서 회사를 만들어 나가고 있다고 소개합니다.

In this environment, biotech specialist VC firms like Flagship Pioneering are continuing to do what they do best—company creation—but they are displaying more measured capital deployment, according to Pitchbook. After fueling up with a $1.12 billion fund in 2023, Canaan Partners is focusing on early-stage opportunities with capital-efficient development paths. And F-Prime Capital’s $500 million fund, also raised in 2023, has tipped toward platform technologies with multiple therapeutics options.

성공적인 바이오텍 VC가 되기 위해서는 깊은 과학적 전문성을 가지고 의사결정을 할 수 있는 능력을 갖추어야 한다고 말하면서 Atlas Ventures, 5AM Ventures, Flagship 을 예로 들었습니다.

To be successful, VCs focusing on the biotech sector must have deep scientific expertise to guide decision-making, according to Pitchbook. Atlas Venture, 5AM Ventures and Flagship have exemplified this scientific diligence, the report said.

이 보고서를 낸 PitchBook에서는 현재 펀딩 상황이 악화된 배경으로 자본비용증가, 이자율 상승, VC 특이성, 팬데믹 효과 및 투자 회수 시장의 부재 등을 그 이유로 꼽았습니다.

Pitchbook attributes the forces behind the correction to the rising cost of capital, elevated interest rates, selectivity among VC firms, a pandemic reset and exit market constraints, among other issues.

아마도 2025-2027년 정도를 거치면서 다시 바이오텍 VC에게도 순풍이 서서히 오지 않을까 하고 기대하고 있습니다. 때를 기다립니다.

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

이제 완연한 여름이네요. 뉴잉글랜드에도 반팔에 반바지 차림의 사람들이 거리에 즐비합니다. 저는 몇달 전부터 보스턴으로 출근을 하는데 오랜동안 케임브리지로 출근을 할 때와는 또 사뭇 다른 느낌이 나는군요. 제가 근무하는 보스턴은 레드삭스의 전용구장인 펜웨이파크가 있는 곳이어서 항상 야구펜들로 북적입니다. 케임브리지에서는 주로 학생들, 연구원들, 교수나 바이오텍 제약회사 사람들만 즐비했는데 보스턴에 오니까 다양한 일반인 (?)을 만날 수 있는 것 같습니다.

이번주에 보스턴에서는 BIO 행사가 있었습니다. 덕분에 바이오 행사에 참여한 분들을 몇분 만났는데 VC 한분을 통해서 새로운 모델의 회사가 있다는 얘기를 듣게 되어서 이 회사에 대해 얘기를 좀 해 보고자 합니다.

오늘 소개하고 싶은 회사는 Formation Bio 라는 회사입니다. 이 회사는 2016년에 Yale 출신으로 Oxford에서 Computational Biology 박사인 Benjamin Liu에 의해 세워진 회사로 바이오텍이나 빅파마에서 신약을 사온 후 AI를 활용해서 임상을 촉진시키는 모델의 회사입니다. 작년 중순에 $372M 규모의 시리즈 D를 받았습니다.

AI-focused Formation secures Sanofi-backed $372M series D to license more drugs – Fierce Biotech 06/26/2024

“Formation, which was formerly known as TrialSpark, said it plans to deploy this capital to continue to acquire and in-license clinical-stage assets from its biotech and pharma partners. The company currently lists three candidates in its clinical pipeline, including a SYK/JAK inhibitor called gusacitinib in phase 3 development for chronic hand eczema. There’s also a sodium channel blocker called ASN008 in phase 2 trials for notalgia paresthetica and itch associated with atopic dermatitis as well as an FGF18 drug called sprifermin in phase 2 for knee osteoarthritis.

Both gusacitinib and ASN008 were bought from Asana BioSciences in 2022, while sprifermin was licensed from Merck KGaA.”

현재 진행 중인 임상 파이프라인은 3개의 약물이 있습니다. 두개의 약물은 2022년에 Asana BioSciences에서 인수한 약물이고 나머지 하나는 Merck KGaA에서 사온 약물입니다.

그리고 최근에 4명의 EIR (Entrepreneur-In-Residency)를 채용해서 신약 파이프라인을 증대시키려는 계획을 발표했습니다. 이 중에 제가 아는 한국계 분도 계시네요. 이 네분의 EIR을 통해서 다양한 질환군에 대한 BD를 하려는 것으로 보입니다.

Formation Bio Announces First Class of Entrepreneurs in Residence to Drive Pipeline Growth and Strategic Partnerships – PR Newswire 06/09/2025

“Formation Bio, an AI-driven pharmaceutical company focused on accelerating drug development, today announced the appointment of its first class of Entrepreneurs in Residence (EIRs): Kia Motesharei, Ph.D., Minji Kim Ph.D, MBA, John Taylor, M.S., and Anthony S. Walsh, D.Phil, These seasoned dealmakers will work closely with Chief Business Officer David Steinberg to expand the company’s business development capabilities and further its mission to bring high-potential treatments to patients faster.”

Ben Liu의 창업스토리는 3년전에 Forbes에서 다룬 적이 있습니다. 처음에는 자신이 개발한 신약을 빅파마에 팔려고 하다가 오히려 신약은 많지만 임상이 어렵다는 얘기를 듣고 창업을 결심하게 되었다는 이야기가 흥미롭게 다가옵니다.

Immigrant Ben Liu And TrialSpark Revolutionizing Clinical Trials – Forbes 08/10/2022

A Letdown That Turned Into An Epiphany: “I remember naively going to pharma executives when we discovered these drugs and said, ‘Aren’t you guys as excited as we are?’ because I thought that discovering the drugs is the biggest challenge,” said Liu. “The pharma executives said, ‘I hate to burst your bubble, but we actually, every quarter, already have enough good discovered drugs to develop. But a single clinical trial drug development process can cost tens of millions, if not hundreds of millions of dollars, and that’s really where our bottleneck is. We could stop our research efforts today and we would already have more than enough good drugs discovered than we could possibly move forward with.’”

This proved to be the genesis of TrialSpark. “What motivated us to start the company was understanding that if we already live in a world where there is an abundance of good drug candidates, and no one truly knows what’s going to work until you run a clinical trial, the one competitive advantage you want to have as a next-generation pharma company is to run trials cheaper and faster,” said Liu. “We all saw this recently with the Covid-19 vaccines. They were discovered very quickly, but the biggest hurdle to bringing the vaccines to the public was the time and cost of the trials.”

Formation Bio의 전신인 TrialSpark는 Covid-19이 한창인 2021년 9월에 $156M의 시리즈 C를 받았습니다. 모두가 아무 것도 하지 못할 때 어떤 사람은 끊임없이 이렇게 큰 사업을 기획하고 있습니다.

TrialSpark raises $156MM Series C Funding led by Sam Altman and Lachy Groom – PR Newswire 09/30/2021

TrialSpark is building a full stack pharma company that can develop drugs in-house faster and more efficiently than traditional pharma companies, driven by the belief that every day saved in the clinical trial process is one day sooner that a patient can access a life changing treatment.

Our Vision for AI in Pharma – Formation Bio Blog by Benjamin Liu 05/01/2024

We structure each NewCo bespoke to partner preferences — which could include equity, upside, or royalties — and provide the capital and capabilities needed to advance the asset. We win when our partners win – we can sell the drug to pharma post Phase 2 readout, find a pharma partner after PoC is achieved, continue to advance the program ourselves, and even commercialize if needed.

Where our approach is differentiated is our ability to run drug development and clinical trials more efficiently. As a tech and AI-native company, we’ve built our own, in-house, tech driven CRO, with all the Quality and Drug Development systems, processes, and expertise needed to run clinical trials. We’ve built proprietary technology and data infrastructure that not only allows us to run trials more efficiently but also sets us up to uniquely capitalize on building and training AI models.

We are also working on an AI R&D Scientist that can provide decision support and eventually steer higher quality R&D decisions.

AI R&D 과학자 – 어떻게 생각하시나요? AI에 대한 다양한 시도가 있는데 연구단계 뿐만 아니라 임상 단계에서도 AI를 활용한 좋은 방법이 시행된다는 것이 흥미롭습니다. 저도 이 부분에 대해 아직 많이 앎이 부족한데 이번 기회로 공부를 좀 해 보려고 합니다.

Roderick Wong, MD – Managing Partner, Chief Investment Officer at RTW Investments

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

유전자 치료제 분야는 제가 오랜 세월동안 추이를 지켜보며 관심을 가지고 바이오텍 기업들의 흥망성쇠를 관찰하며 저 자신 또한 몸담고 있는 분야입니다. 저는 유전자 치료제와 세포 치료제가 어떻게 해야 환자들과 가족들 그리고 의료인들에게 도움을 줄 수 있게 되는지 그 전과정에 대해 찾아보고 공부하고 있습니다.

오늘 소개할 Rocket Pharmaceuticals는 벤처캐피탈리스트로 부터 시작된 유전자 치료제 회사로 소개하려고 하는데, 잘 아시다시피 바이오텍의 원조인 Genentech도 KPMC에서 해고된 벤처캐피탈리스트 Robert A. Swanson으로 부터 시작되었습니다.

Rocket Pharmaceuticals는 2015년에 RTW Investment의 VC인 Roderick Wong과 당시 Novartis에 있던 Gaurav Shah의 2시간동안의 대화로 시작된 회사입니다. 이 회사에 대한 스토리는 RTW Investment Website와 BioPharmaDive에 비교적 상세히 소개되어 있습니다.

Rocket Pharmaceuticals Inc – RTW Investments

“Forming and building Rocket

Rocket was born out of more than a year-long study in gene therapy. In late 2015, Rocket was formed around a single academic license from a European  academic institution. RTW hired a world-class management team, including CEO Dr. Gaurav Shah, COO Kinnari Patel, and CMO Dr. Jonathan Schwartz, and continued to identify additional targets and licensed four more academic programs.

Supporting Rocket through the lifecycle

RTW completed two private financings, syndicating both the Series A and Series B rounds, and took Rocket public through a reverse merger in January 2018. We believe opportunities exist to license additional gene therapy academic assets into the Rocket pipeline in the future. In addition to our board representation in the company, Rocket’s generous pipeline diversification of now five clinical programs creates an attractive risk reward opportunity, giving us comfort in owning an outsized position in the company.”

How Rocket Pharma quietly became one of gene therapy’s high flyers – BioPharmaDive 03/11/2021

Rocket의 시작은 Roderick Wong이 Spain에 있는 Jose Carlos Segovia 교수의 연구에 관심을 가지면서 시작합니다. (Generation of a High Number of Healthy Erythroid Cells from Gene-Edited Pyruvate Kinase Deficiency Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells. Stem Cell Rep 2015, 5, 1053-1066. Jose C Segovia et al.)

Jose Segovia 교수의 강연이 Youtube에 있는데요 좀 길지만 링크를 걸어 두겠습니다.

2022년에 학회에서 발표한 자료도 있어서 링크합니다.

RTW는 2015년과 2017년에 Rocket Pharmaceuticals의 Series A와 Series B를 주도한 이후에 Inotek과의 Reverse Merger를 주도했습니다.

Rocket to merge with Inotek to bag Nasdaq listing, plots gene therapy trials – Fierce Biotech 09/13/2017

“Rocket Pharmaceuticals has landed a Nasdaq listing through a reverse merger. Shareholders in Rocket will own 81% of the combined company, leaving the Inotek stockholders who stuck around after back-to-back glaucoma failures with 19%.”

“New York, NY-based Rocket will combine that money with the $25 million it raised from a group of investors including RTW Investments, Cormorant Asset Management and Tavistock Group earlier this year and kick off a multi-front clinical development program. Rocket plans to move into human testing in 2018 and have as many as four trials on the go before the end of the year.”

Rocket Pharmaceuticals가 다양한 프로그램의 유전자 치료제를 BLA까지 임상연구를 잘 수행했지만 최근에 FDA 승인을 받는데 어려움을 겪고 있습니다.

FDA Rejects Rocket’s Gene Therapy, Cites Need for Additional CMC Info – Biospace 06/28/2024 

“Rocket Pharmaceuticals’ gene therapy Kresladi has been hit with an FDA Complete Response Letter requesting additional chemistry, manufacturing and controls information to complete its review.”

Rocket crashes as gene therapy patient dies, FDA imposes hold – Fierce Biotech 05/27/2025

“The FDA imposed the clinical hold Friday, before the patient died, to enable evaluation of the causes of the adverse event. Rocket has identified the addition of a C3 inhibitor to the pretreatment regimen as a potential cause of the capillary leak syndrome. The biotech added the immunomodulatory agent to the regimen to counter complement activation by the AAV and prevent thrombotic microangiopathy (TMA). Rocket saw complement activation and TMA, a potentially life-threatening blood vessel condition, in patients who received the original pretreatment regimen.”

“The biotech didn’t see TMA in the two patients who received the C3 inhibitor but both participants had capillary leak syndrome. The first patient died.”

Rocket Pharmaceuticals의 최근 회사 Presentation을 링크합니다. 현재 $318 Million의 현금을 보유하고 있고 2026년 4분기까지 임상시험을 수행할 수 있습니다.

현재 Rocket은 회사의 성장에 있어서 중요한 시점에 있습니다. AAV와 Lentiviral vector를 기반으로 한 전달체 기술이 어려움을 났게 하는 이유인 것 같지만 회사 임직원들이 잘 준비해서 꼭 성공하기를 바랍니다.

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

바이오텍에 대한 블로그를 쓰는 중에 제가 사는 곳이 보스턴이다 보니 너무 지역적인 한계 속에서 미국 위주의 바이오텍에 대해 글을 쓰고 있지 않는지 반성을 하게 되네요. 오늘은 독일의 바이오텍 회사에 대해서 얘기를 좀 해 보려고 합니다. 회사는 Ethris GmbH라는 회사인데요 이 회사는 독일 남부 뮌헨 근처에 있는 회사입니다. 2009년에 회사가 설립된 이후에 계속해서 연구 위주의 노력을 해 온 것으로 보입니다.

이 회사는 Ludwig Maximilian’s University Munich 소아과 교수인 Carsten Rudolph박사의 2011년 Nature Biotechnology에 보고한 Modified mRNA 기술을 토대로 하고 있습니다.

2017년 Molecular Therapy에 ACE2 mRNA의 간 및 폐 전달에 대한 쥐실험 결과를 보고했습니다.

Ethris와 공동으로 뮌헨 대학교팀에서 Plos One 2015에 발표한 논문이 있는데요 이것을 보면 Lipidoid 가 PEI인 것을 알 수 있습니다.

Ethris의 2015년에 공개된 미국 특허에서도 PEI 기반 전달체를 사용하고 있습니다.

그러다가 2017년에 Astrazeneca와 5년간 계약을 맺으면서 $29.5 Million upfront payment를 포함한 연구자금을 받게 되었습니다.

AstraZeneca, Ethris Collaborate to Develop mRNA-Based Respiratory Disease Therapies – GEN News 08/21/2017

“Through the agreement, Ethris will work exclusively with AstraZeneca and its MedImmune and Innovative Medicines (IMED) units to develop multiple targets for evaluation against asthma, chronic obstructive pulmonary disease, and idiopathic pulmonary fibrosis. Ethris will receive a €25 ($29.5 million) million up-front payment plus research funding. The firm is also eligible to earn potential R&D milestones and sales-related royalties. AstraZeneca and MedImmune retain the option to exclusively license each target within the collaboration upon completion of the agreed research plan. “

Ethris Raises $26.3 Million Series B to Advance Pipeline of mRNA-based Therapeutics for Respiratory Diseases – Business Wire 02/01/2022

2022년 초에 독일 VC인 Laureus Capital을 통해서 $26 Million 규모의 시리즈 B를 성공적으로 마쳤습니다. 이 자금을 가지고 ETH47 (a broad anti-viral immune modulator)과 ETH42 (a protein-replacement therapy for primary ciliary dyskinesia (PCD))의 전임상과 임상을 할 자금을 확보했습니다. Ethris는 Lipidoid Nanoparticle 을 전달체로 사용합니다. 이것은 Lipid Nanoparticle (LNP)와는 다른 형태의 나노입자로서 아직 임상에서 사용되지 않은 기술입니다.

Ethris의 첫번째 DC (Drug candidate)인 ETH47은 Type III interferon mRNA drug인데요 호흡기를 통한 전달기술로 mRNA를 전달하는 약물입니다. Covid-19 pandemic이 거의 마쳐진 2023년 11월말에 영국에서 처음으로 임상을 시작했습니다.

MHRA approves Ethris’ Phase I trial for inhaled mRNA drug – Clinical Trials Arena 11/28/2023

“ETH47 is a type III interferon (IFN)-encoding mRNA. The drug induces an innate immune defence response in the mucosa at virus entry sites. It can also inhibit viral replication, with Ethris stating the drug has the ability to address a broad range of respiratory virus infections.”

Ethris는 Lonza와 Spray-dried mRNA vaccine formulation을 개발하는 협약을 했습니다. Lonza가 인수한 Bend는 formulation 분야에서 특화된 회사입니다. 이 회사를 통해서 좋은 spray dry formulation을 개발하고자 하는 결정은 좋은 결정이라고 생각합니다.

Ethris’ inhaled mRNA-based asthma drug ups its target protein without toxicity, early data show – Fierce Biotech 06/28/2024

” The data indicates that ETH47, administered nasally, was generally safe and well-tolerated, with no severe adverse events or drug-related adverse events of clinical relevance across all dose levels. Initial results also show target engagement and suggest no systemic biodistribution of ETH47. A full data readout is planned for the third quarter of 2024.”

Ethris and Lonza Collaborate to Develop Spray-Dried mRNA Vaccines for Respiratory Disease Prevention – Business Wire 04/07/2025

“Spray-dried formulations of mRNA-based vaccine candidates aims to enable needle-free nasal administration, potentially achieving mucosal immunity”

Mucosal vaccine에 대한 좋은 리뷰가 있어서 아래에 링크를 올립니다.

현재 Ethris의 pipeline은 아래와 같습니다. 현재 ETH47이 천식 (Asthma) 환자를 대상으로 임상2상을 진행 중이고 COPD 환자를 대상으로 임상 1상을 진행 중입니다.

Ethris의 CEO인 Carsten Rudolph와 CMO인 Thomas Langenickel이 인터뷰한 Video가 있는데요 링크를 아래에 걸었고요. Ethris의 mRNA-lipidoid nanoparticle의 Pulmonary delivery platform이 어떤 결말을 맞을지 궁금합니다.

LNP-Delivered mRNA via Inhalation with Ethris’ Carsten Rudolph and Thomas Langenickel – Drug Delivery Leader

제가 보기에는 Lipid Nanoparticle (LNP)로 전달체를 수정해야 하지 않을까 하는 생각이 듭니다. 하지만 항상 저의 생각보다 더 좋은 임상 결과를 볼 수 있기를 항상 기다립니다.

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

제가 2022년에 처음으로 블로그를 시작하고 얼마 안되서 그냥 심심풀이 땅콩식으로 썼던 글이 있는데요. 제목이 이렇습니다.

바이오텍 (21) – 2022년도 Top5 주가상승률을 보인 바이오텍

이 글을 쓴 이후로 약 3년이 지난 지금 이 5개 회사의 현재 주가를 한번 비교해 보겠습니다.

당시 1위는 Verona Pharma PLC (ticker: VRNA)였는데요 1년간 주식상승률이 241%였고 기업가치가 $1.87 Billion 주가는 $24.79였습니다.

3년이 지난 지금 이 회사의 주가를 볼까요?

우와! 그 이후로 더 큰 폭의 상승을 했군요. 2025년 6월 6일 종가는 $84.34에 기업가치는 $7.17 Billion으로 크게 뛰었습니다. 임직원은 209명으로 3년전의 24명에 비해 거의 10배나 상승했습니다. 그동안 무슨 일이 있었던건가요?

2위는 Madrigal Pharmaceuticals (MDGL)이었습니다. 2022년 당시 1년간 주가상승률은 190%였고 기업가치는 $5.07 Billion이었고 주가는 $284.24이었습니다.

3년이 지난 지금 기업가치는 $6.17 Billion이고 주가는 $278.23입니다. 전체 바이오 지수가 90% 정도 내린 것에 비하면 대단한 기업가치입니다.

3위는 Prometheus Biosciences 였는데요 이 회사는 2023년 6월에 Merck에 인수합병되었습니다. 인수합병 주가는 $200이어서 2022년의 주가인 $109.80에 비해 거의 2배로 기업가치가 상승했습니다.

4위는 Belite Bio (BLTE)였습니다. 2022년 당시 주가는 $30.79였고 기업가치는 $0.77 Billion이었습니다.

3년이 지난 현재 주가는 $59.68이고 기업가치는 $1.94 Billion으로 2배 이상으로 기업가치가 상승했습니다.

5위는 Akero Therapeutics였는데요 주가는 $53.95였고 기업가치는 $2.52 Billion이었습니다.

3년이 지난 현재 주가는 $54.28이고 기업가치는 $4.33 Billion으로 172%의 기업가치 상승이 있었습니다.

결과적으로 볼 때 Top 5 기업 모두의 3년 후의 성적이 좋군요. 이런 방식으로 기업을 고르는 것도 방법이 될 수 있는 것 같습니다. 또 하나 배우고 갑니다.

안녕하세요 보스턴 임박사입니다. 최근 Cell therapy 회사인 Vor Bio가 95% 임직원들을 정리해고하면서 정리수순에 접어들었습니다. 이 뉴스는 새로운 유전자 및 세포치료제의 임상시험의 어려움과 함께 현재 펀딩의 어려움이 겹쳐진 결과로 보입니다.

Vor Bio Looks for Exit in Challenging Funding Environment; Lays Off 95% of Staff – Biospace 5/8/2025

회사는 사라지지만 그동안의 Vor Bio의 여정을 정리하고 신규 유전자 및 세포치료제의 개발에 대한 생각들을 나누고자 합니다.

올해 2월에 Vor Bio는 유전자/세포치료제 임상시험에서 환자 등록의 어려움을 보고한 바 있습니다.

Vor Bio Presents Novel Research Highlighting Opportunities and Challenges Facing Institutions Enrolling Patients in Cell and Gene Therapy Trials – Biospace 02/14/2025

“Key findings from the data:

• Educating patients and enrolling them in CGT trials requires more time compared to non-CGT trials due to their complexity and patients’ need for additional reassurance or emotional support.
• Despite the extra time required to educate patients, this did not prevent any survey participants from offering these trials to patients, underscoring the transformative potential of these treatments.
• Study respondents reported that patients share many concerns about CGT trials, including the fear of unknown risks of gene editing and caregiver requirements.”

CGT trials (유전자/세포치료제 임상시험) 과정이 복잡하고 환자들이 새로운 치료제를 받을 것인지에 대한 의사결정을 위해 확신을 갖는 과정이 쉽지 않음을 확인했습니다. 특별히 이것은 유전자 편집기술에 대한 막연한 불안감과 이 치료를 받기 위해 간병인이 필요하다는 등등의 이유로 임상시험이 지속하는데 많은 어려움을 겪고 있었습니다.

“The results reveal significant opportunities for institutions and trial sponsors to improve the patient experience, streamline the process, and enroll more patients in CGT trials. Clinical trial sponsors can address the complexity of cell and gene therapies and help patients better understand these options by providing more comprehensive educational content beyond the handouts typically shared. Additionally, as hospitals are often limited in how many CGT trials they can offer, adding a specialized CGT research team could potentially expand their capacity to offer more trials and treat more patients.”

CGT trials에서 (1) 전체적인 교육내용을 제공하고 (2) 전문적인 CGT 연구팀을 구성함으로써 환자들을 지원해야 한다는 결론에 도달했습니다. 최근에 유전자 및 세포치료제 임상시험은 새로운 유전자 치료의 임상 적용 어려움에 직면하고 있습니다. 이를 위한 충분한 전략이 필요하다고 생각합니다.

Vor Bio는 PureTech Health PLC에서 인큐베이팅한 회사로 2019년에 $42Million Series A를 했습니다.

PureTech Health Affiliate Vor Biopharma Announces $42 Million Series A Financing Round to Advance Cell Therapy Product Candidate for the Treatment of Acute Myeloid Leukaemia – PureTech Health press release 02/14/2019

이 회사는 Columbia University의 Siddhartha Mukherjee교수팀이 2019년 PNAS에 발표한 Gene edited HSC 기술을 기반으로 하고 있습니다.

5AM과 RA Capital이 시리즈A를 주도했고 이사진에 합류했습니다. JJDS와 NIBR도 시리즈 A에 함께 참여했습니다. 시리즈 A를 받았던 2019년 초에는 6명의 임직원이었는데 1년만에 50명까지 규모가 커졌습니다.

시리즈A를 마치고 1년 후에 $110 M 시리즈 B를 마쳤고 VOR33에 대한 임상시험을 준비하기 시작했습니다. 이 당시는 Covid-19 상황이어서 시기적으로 어려운 상황에 성공적인 펀딩을 한 것입니다.

Vor bags $110M to move engineered cell therapy into the clinic – FierceBiotech 07/07/2020

“The series B will push VOR33 into clinical trials in the first half of 2021, a target the company’s on track to meet despite the COVID-19 pandemic. And Vor plans to expand its portfolio beyond CD33, starting with an “umbrella of targets” in the myeloid space, namely in acute myeloid leukemia, myelodysplastic syndromes and related diseases.”

2021년 중순에 Janssen과 공동개발을 하기로 발표를 했습니다.

Vor Biopharma Announces Collaboration with Janssen to Develop Engineered Hematopoietic Stem Cell Transplants Combined With a Bi-Specific Antibody Therapy for Acute Myeloid Leukemia (AML) – GlobeNewsWire 07/08/2021

“Under the terms of the collaboration, Vor Biopharma will investigate the combination of these two technologies into a treatment solution, pairing Vor’s “invisible” eHSC transplant platform with one of Janssen’s bi-specific antibodies in development for acute myeloid leukemia (AML).”

Vor Bio Provides Clinical Update Further Validating Approach of Using Shielded Transplants to Deliver Targeted Therapies; Receives Supportive Feedback from FDA Regarding Registrational Trial Design – Biospace 12/10/2024

“Preliminary evidence of improved relapse-free survival (median RFS not reached with median follow-up duration of 7.4 months) compared to published groups of AML patients at high risk of relapse post hematopoietic stem cell transplant (HCT)¹.

Shielding of the blood system, with maintained neutrophil and platelet counts across multiple Mylotarg doses of 0.5, 1, and 2 mg/m².

Broadened therapeutic index for Mylotarg when administered after trem-cel.

Reliable engraftment, with 100% of patients achieving primary neutrophil engraftment​ (median 9.5 days), robust platelet recovery (median 16 days)​, and full myeloid donor chimerism ​at Day 28.

Trem-cel continues to be manufactured with high CD33 editing efficiency (median 90%, range 71-94%)​.”

2024년 12월에 $55.6M의 PIPE 상장을 발표했습니다. 이 때까지 RA Capital이 펀딩에 참여를 했습니다.

Vor Bio Announces $55.6 Million Private Placement – GlobeNewsWire 12/27/2024

“Vor Bio expects to announce updated clinical data from the Phase 1/2 VBP301 trial of VCAR33^ALLO in the first half of 2025 and updated clinical data from the Phase 1/2a VBP101 trial of trem-cel in combination with Mylotarg in the second half of 2025.”

가장 최근의 파이프라인은 ADC, CAR-T 전임상 단계의 파이프라인을 준비하고 있었습니다.

Vor의 기술에서 Cas12a editing에 대해 최근에 발표를 한 결과를 아래에 올립니다.

한달 전 즈음에 Vor Bio의 CSO인 Tirtha의 발표가 있었습니다. Tirtha와는 모더나 초기에 함께 일한 적이 있습니다.

어떻게 보면 Vor Bio는 시기적인 불운도 함께 겹친 것 같은 생각이 듭니다. Covid-19 상황에서 Series B까지 마치고 어려운 임상 환경을 극복하기 위한 노력도 있었던 것 같지만 그래도 PIPE 상장까지 한 이후에 좀 이른 종결을 맺은 것이 아닌가 하는 아쉬움이 남습니다. 그래서 그런지 지금도 Linkedin에서는 Vor Bio의 정리해고 이후 임직원들이 새로운 직장에서 자리를 잡게 하기 위한 동료들간의 의지가 엿보입니다.

Vor Bio의 경우를 보면서 Science 뿐만 아니라 임상 시험의 준비, 그리고 펀딩 등 전략적인 판단이 바이오 벤처 비즈니스에 있어서 얼마나 중요한지 생각해 보는 시간이 된 것 같습니다.

첨부해서 Vor Bio에서 2023년에 CGT 치료제의 FDA clinical holds 현황을 분석한 리뷰가 있어서 첨부합니다. 이것은 유전자 치료제 및 세포 치료제를 연구하는 모두에게 중요한 시사점이 된다고 생각해서 이 곳에 남깁니다.

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

지난 연말 이후로 좀 글이 뜸했습니다. 절필선언(?)을 한 것도 아닌데 글이 쉬는 것도 새로운 글을 이어나가기 위해 꼭 필요한 시간이 아닐까라는 생각이 들었습니다. 이 기간동안 저는 좋아하는 책도 몇권 읽고 오랜만에 만나지 못한 지인들도 다시 만나서 그간의 근황을 서로 알고 또 다시 만날 날을 기약하기도 했고요 또 새롭게 알게 된 분들과 교제하는 시간을 가지기도 했습니다. 언제 기회가 나면 읽었던 책에 대한 것이라든지 근황에 대해 좀더 자세히 얘기할 날이 오지 않을까 하고 생각합니다.

제가 저의 블로그에서 가장 멀리 쓰고 싶은 주제가 ‘정치’와 ‘정치가’에 대한 얘기인데요 저는 정치를 그리 깊게 생각하지 않기 때문이고 제 블로그는 정치와 머~얼리 떨어진 주제로 제 자신의 생각을 얘기하고 싶어서 이기도 합니다.

그런데 오늘 쓰려는 주제는 한국의 새로운 대통령과 영부인이 나오기는 하지만 ‘청소 노동’에 대한 생각을 좀 남기고 싶어서 이렇게 글을 쓰게 된 것입니다. 그러니 정치인 보다는 청소 노동에 대해 얘기를 좀 하고 싶습니다.

저는 매일 회사에서 청소노동자를 만납니다. 미국회사에서는 청소하는 직원들이 따로 있어서 하루 종일 사무실, 사내식당, 화장실 등등을 꼼꼼히 청소해 주십니다. 물론 근무시간이 마치면 다시 전체를 깨끗이 청소해서 다음날 회사에 직원들이 출근할 때 회사의 상태가 새로운 모습으로 시작하도록 돕지요. 청소가 마치 공기같은 것이라서 눈에 잘 띄지는 않지만 청소되지 않은 공간과 청소된 공간은 참 많이 다릅니다.

이쯤해서 수년전에 돌아가신 어머니 얘기를 해야 할 것 같은데요. 저의 어머니는 사실 오랜 기간 일을 많이 하시고 사시다가 돌아가셨습니다. 젊어서는 야쿠르트 아줌마나 화장품 판매원을 하셨고요 50대 즈음에 신학대학원을 뒤늦게 하시고 10년간은 교회 전도사로 일을 하셨어요. 그리고 70대가 되시고 75세에 돌아가시기 까지 한국정부에서 지원하는 아파트 청소 용역사업이 있는데 그 프로그램으로 아파트 청소를 하시다가 나중에 암으로 생을 마감하셨습니다. 한국에서 아파트 청소를 하는 것은 좀 쉽지 않아요. 제가 어머니께서 일하시는 곳에 가본 적은 없지만 한국을 방문했을 때 고층건물에 가보면 청소하시는 분들을 심심치않게 볼 수 있는데요 다들 저와 눈을 잘 마주치지 못하시고 엘레베이터도 항상 다른 분들에게 양보를 하고는 아무도 없을 때 청소 도구 카트를 타고 숨바꼭질 하다시피 타고 건물을 오르락내리락 하는 것을 보곤 했습니다.

어머니께서 아파트 청소를 하시는 곳에는 함께 일하시는 분들도 계셨는데요 식사를 하시는 부분과 쉬는 공간이 없었다고 들었어요. 어머니는 원래 꼭 밥을 드셔야 하는 분이셨는데 회사에서 꼭 빵을 싸오라고 했나봐요. 그래서 항상 빵으로 부족한 식사를 하신 것 같고요. 일을 하려면 새벽에 나가셔서 하루 종일 하시고 돌아오시곤 했습니다. 중간에 쉬는 시간이나 식사 장소도 없어서 아파트 지하로 가는 계단이나 옥상쪽 계단에서 신문지 같은 것을 깔고 식사를 하시거나 쉬신 모양이더라구요. 그래서 70대 나이에 일을 할 수 있고 돈을 벌 수 있다는 것으로 위안을 삼으시고 일을 하셨는데요 버신 돈이 자신을 위해 쓰여진 경우는 없었던 것 같습니다.

그래서 저는 청소 노동을 하시는 분들을 만나면 먼저 인사하고 문이라도 잡아드리고 엘레베이터도 잡아드리려고 노력합니다. 제 어머니라고 생각하면서요. 청소를 하려면 많은 화학물질을 써야하는데 혹시 그 화학약품 때문에 암에 걸리셨던 것은 아니었을까? 하고 생각하기도 합니다. 저도 유기화학을 연구하는 과학자로 살기는 했지만 그래도 저는 다양한 안전장비와 완벽한 Chemical fume hood로 인해 잘 보호를 받는데 청소하시는 분들은 그런 보호 장비는 꿈도 꾸지 못하시거든요.

이번에 대한민국에 새로운 대통령이 되신 이재명 대통령은 가족사가 저보다도 더 어려워서 부모님 뿐만 아니라 가족 중의 많은 분들이 여전히 청소를 한다고 해요. 특히 10여년전에 돌아가신 여동생은 마지막까지 청소 노동자이셨다고 합니다. 그래서 그랬을까요? 국회에서 약식 대통령 선서를 하고 가장 먼저 만난 분들이 국회에서 일하시는 청소하시는 여성 노동자들이었다고 합니다. 저는 이것이 단순한 쇼는 아니었을 것이라고 생각합니다. 어려서 어렵게 자랐고 가족 중에 청소를 하는 사람이 있었던 사람은 아무리 대통령 아니 대통령 보다 더 큰 사람이 된다고 하더라도 청소 노동자들을 자신의 정치 쇼를 위해 사용하는 바보같은 행동을 하지는 않을테니까요.

청소노동자와 찍은 사진엔 이 대통령의 ‘가족사’가 담겨 있다 – 한겨레신문 신동욱 기자 6/5/2025

한겨레신문의 신동욱 기자님은 청소노동자에 대한 기사를 몇년째 쓰시는 기자이신데요 이 분이 고 노회찬 의원을 회고한 기사도 쓰셨습니다.

“취임 첫날 청소 노동자 만난 이 대통령 보니, 노회찬 더 그립다” 신장식 조국혁신당 의원 페이스북 글에서 회고 – 한겨레신문 신동욱 기자 6/6/2025

“노 전 의원과 민주노동당, 정의당에서 함께 활동했던 신장식 조국혁신당 의원은 5일 페이스북에 “취임 첫날 청소 노동자를 만난 이재명 대통령. 등원 첫날 청소 노동자를 만났던 노회찬 의원”이라고 적었다. 이어 “가시는 마지막 날 노회찬을 배웅한 청소 노동자. 정치가 어디에서 시작해야 하는지. 정치가 무엇을 위해 존재해야 하는지. 그 첫 마음을 다시 떠올려 봅니다”라고 덧붙였다.

노 전 의원은 17대 국회의원이었던 2005년부터 세상을 떠난 2018년까지 3월8일 ‘세계 여성의 날’이면 “여성의날을 축하드립니다”라며 여성 청소 노동자들에게 장미꽃을 바치며 존경을 표했다. 장미는 1908년 3월8일 미국 뉴욕의 한 광장을 가득 채운 여성 노동자들이 외쳤던 ‘여성 참정권 요구’를 상징한다. 노 전 의원이 만든 전통은 그가 세상을 떠난 뒤에도 정치권에서 이어지고 있다.”

고 노회찬 의원의 영결식 날 운구차가 국회에서 나갈 때 국회 청소노동자 분들이 도열했던 사진이 노회찬 의원이 얼마나 이 분들을 위해 진심으로 애쓰셨는지를 보여줍니다.

노회찬 의원의 그 유명한 6411번 버스 연설 속에 6411번 버스의 새벽첫차를 꼭 타야하는 청소노동자의 이야기가 나옵니다. 국회에서 업무공간이 부족하다고 청소노동자들의 휴게실을 비워달라고 한 일이 있는데 그 때 정의당 사무실을 청소노동자들을 위해 쓰자고 한 일화는 지금도 기억합니다.

“2016년 국회사무처가 업무 공간 부족을 이유로 청소 노동자들의 휴게실을 비워달라고 하자 “혹 일(반대투쟁)이 잘 안 되면, 저희 (정의당) 사무실을 같이 쓰자”며 연대하기도 했다.“

제가 가끔 보는 유튜버 중에 ‘평양여자 나민희’라고 10여년전에 탈북해서 한국에 정착한 분이 계신데요 같은 탈북자이신 남편 김정국님과 이것에 대해 얘기하신 것이 있습니다.

북한에서 상상할 수 없었던 한국 대통령의 행동 – 평양여자나민희tv

6:10-7:10에 보시면 대한민국의 정치인과 북한의 정치인을 비교하는 것이 나옵니다. 정치는 어찌되었든지 자신의 목소리를 내기 어려운 사람들을 위해 애쓰는 것이 옳다고 생각합니다.

마지막 여생을 청소노동자로 사셨던 어머니를 기억하며 오늘도 세상의 모든 청소하시는 분들의 노고에 항상 감사를 드립니다.

안녕하세요 보스턴 임박사입니다.

천연 단백질이나 DNA, RNA와 같은 Biomacromolecules는 체내에서 쉽게 분해가 되기 때문에 주사제로 사용될 수 있지 입으로 먹는 약 (경구용)으로는 사용하기 어렵고 이러한 이유로 환자들이 장기적으로 복용을 해야하는 경우에는 매번 병원에 가야하는 어려움이 있습니다. 그래서 만약 경구용 biomolecules 전달체가 있다면 그것으로도 중요한 기술적 돌파구가 될 수 있습니다. 이에 대한 좋은 리뷰가 2021년에 Cell Press의 Matter지에 나온 것이 있습니다.

제가 관심을 가지고 있는 것은 DNA/RNA Oral Delivery 분야인데 2021년부터 Antisense oligonucleotide 전문 바이오텍인 Ionis가 Oral GI capsule 개발 전문기업인 Progenity (현재 Biora Therapeutics)와 공동개발을 하고 있습니다.

Ionis taps Progenity to create oral antisense therapies – Fierce Biotech 12Apr2021

Ionis에서는 오랜동안 oral antisense oligonucleotides 개발을 위해서 Johnson & Johnson이나 AstraZeneca 등과 공동연구를 했습니다. 예를 들면 가장 최근에는 ION449 (AZD8233)라는 Antisense PCKS9 Inhibitor를 개발하다가 2022년 중순에 임상2상 결과를 발표하고 임상3상으로 확대임상은 하지 않겠다고 발표한 바가 있습니다.

AstraZeneca gives up on Ionis’ RNA drug for heart disease – Biopharma Dive 23Sep2022

그리고 이 연구에 대한 논문을 발표했습니다.

An oral antisense oligonucleotide for PCSK9 inhibition. Sci. Transl. Med. 2021, 13(593): eabe9117

현재 Ionis-Biora의 공동연구에 대해 어떤 표적을 대상으로 하는지에 대해서는 알려진 바가 없지만 Biora Therapeutics가 올해 11월에 발표한 기업 소개자료에 1세대 Antisense Oligonucleotide에 대한 결과를 발표한 바가 있습니다.

Ionis 쪽에서는 아직 발표한 자료를 찾을 수없습니다. 1세대 결과를 발표한 것을 보면 2세대 이후도 개발되고 있다는 것으로 볼 수 있을 것 같고 그 결과를 볼 수 있을 날을 기다립니다.