본래 이 치료제는 FDA-approved drug인 Rapamycin을 복용했을 때에만 CAR-T가 작용하게 하는 Mechanism으로 개발된 것이었는데, 첫번째 dose까지는 작용을 하고 두번째 dose에서 그만 소아암 환자가 사망을 하게 된 것입니다.
이번 임상 실패와 함께 2Seventy Bio는 Regeneron에 early-stage pipeline을 팔고 Abecma에만 집중하기로 했습니다. 임직원 160명은 Regeneron으로 옮기게 되고 55명은 layoff 되며 65명이 Abecma commercialization을 위해 2Seventy Bio에 남게 됩니다.
2Seventy Bio는 현재 시총이 $300 Million 정도입니다. Abecma의 성공 여부를 통해 또 성장할 기회를 갖기를 바라고 Regeneron에서 SC-DARIC33 등 프로그램도 clinical hold를 lift-off 한 후에 계속 진행되기를 기대합니다.
DNA Gene Editing, Base Editing, Prime Editing, DNA Writing, RNA Editing, Splicing Editing 등 다양한 Editing 기술들이 VC funding을 통해 Startups로 이어지고 이 기술들의 상용화를 위해 노력하고 있는 중에 또 하나의 Editing 기술인 Epigenetic Editing 회사를 소개하려고 합니다.
그리고 Gilead의 자회사인 Kite와 Epigenetic Editing을 이용한 CAR-T 치료제 공동개발 계획을 발표했습니다. Kite/Gilead와 공동 연구개발을 통해서 새로운 CAR-T therapy 및 epigenetic cancer therapy로의 pipeline의 확대도 기대할 수 있을 것 같습니다.
Small molecule 약물들의 표적은 주로 단백질이지만 RNA-small molecule binder도 그동안 알려진 것이 있었습니다. 보통 우연히 발견된 경우가 많았는데 Antibiotics의 경우에 주로 발견이 되었습니다. RNA 단계에서 Orally active small molecules로 조절할 수 있다면 Antisense나 siRNA 등과 같은 올리고로는 할 수 없는 새로운 적응증에 사용할 수 있는 가능성이 있다고 여겨집니다.
제가 Yale University에서 하던 연구도 Riboswitch라는 RNA-small molecule binding을 통해서 Protein expression을 조절하는 Mechanism 연구였고 수많은 RNA-small molecule의 3차원 구조를 규명하고 binding motif를 발견할 수 있었습니다.
RNA-small molecule binder에 대한 systematic 연구를 하는 연구팀은 여러 팀이 있었는데요 그 중 가장 앞선 팀은 Scripps Florida에 있는 Matthew S. Disney 교수팀이라고 할 수 있습니다. 2020년 이전의 연구결과는 Disney교수팀에서 리뷰한 논문이 있습니다.
RNA-binding small molecules를 발굴하는 것에는 많은 진전이 있었던 것으로 보이는데요 문제는 RNA에 binding한다고 해서 Protein expression에 cellular level에서 영향을 줄 수 있느냐 없느냐는 별개의 문제인데요 이 문제는 RNA-binder와 Ribonuclease L binder와 연결한 RIBOTAC 방식으로 해결할 수 있다는 것을 입증했습니다.
Expansion Therapeutics가 지금까지 $140 Million의 자금을 유치했는데요 이제 관건은 IND-enabling drug candidates를 발굴하고 IND를 할 수 있느냐가 다음 펀딩을 위해 반드시 필요하다고 생각합니다. 현재 Expansion Therapeutics의 Pipeline은 아래와 같습니다.
DM1, ALS/FTD 그리고 Tauopathies candidates가 연구중에 있는데요 이 중에 어떤 약물이 임상에 진입할 수 있을지 기대됩니다.
B형간염 (HBV)은 간질환 중에서 가장 오랜 신약개발 역사를 가졌으면서도 여전히 완치되지 못하고 있는 질병입니다. B형간염백신이 개발된 이후에도 여전히 전세계적으로 3억명의 B형간염 환자가 있습니다. 이것은 C형간염 (HCV)이 성공적인 신약개발을 통해서 완치된 것에 비할 때 더욱 아쉬운 면이 있습니다. 최근에 HBV 신약개발이 이토록 늦어지는 이유에 대해 Fierce Biotech에서 비교적 상세히 서술한 적이 있습니다.
수년간 Johnson&Johnson이 B형간염 신약개발에 많은 리소스를 투자하고 있었는데 아쉽게도 최근 신약개발 파이프라인 구조조정 과정에서 B형간염 파이프라인은 된서리를 맞게 되었습니다. 하지만 다행히도 바이러스치료제와 백신에 강점이 있는 GSK가 새로운 Big Pharma player로 떠오르고 있습니다.
GSK는 Ionis Pharmaceuticals의 Antisense Oligonucleotide 신약인 Bepirovirsen (IONIS-HBVRx, GSK3228836)의 임상2상을 성공적으로 마치고 임상3상에 진입했습니다.
“We are excited to build on promising results already demonstrated with bepirovirsen to investigate a novel sequential regimen with JNJ-3989. We believe this approach could redefine the treatment paradigm for chronic hepatitis B by helping even more patients achieve functional cure,” said GSK Chief Scientific Officer Tony Wood, Ph.D.
JNJ-3989는 GSK에 매각하기 전에 시행한 임상2b시험에서는 Capsid assembly modulator인 Bersacapavir와 Nucleotides와 병용으로 실시하였습니다.
2010년에 이종서 박사와 The Human Protein Atlas (HPA) project를 주도한 Sweden의 Matthias Uhlen 교수가 공동으로 창업한 Abclon이 2015년에 자체적인 NEST (Novel Epitope Screening Technology) 를 통해 h1218 라는 새로운 epitope를 발견하고 h1218 CD19 CAR-T치료제를 발견하였습니다.
지금까지 Kymriah, Bryanzi, Yeskarta, Tecartus와 같은 CAR-T 치료제는 모두 FMC63 epitope에 작용하는 CAR-T 치료제인데 독성이 강한 단점을 가지고 있습니다. Abclon의 AT101은 h1218이라는 Membrane에 가까운 새로운 epitope에 작용하는 새로운 메카니즘인데 fast on-rate & off-rate를 가지기 때문에 독성이 낮고 지속성이 늘어날 수 있는 장점을 예상할 수 있었습니다.
Abclon은 아산병원 윤덕현 교수팀, 서울대 정준호 교수팀, UPenn Marco Ruella 교수팀과 공동으로 AT101의 임상시험을 진행하고 있는데요 이것은 한국 식품의약품안전청에 IND Filing한 상태입니다.
임상1상 결과를 ASH학회와 Molecular Cancer 논문에 발표했고 그 논문은 아래에 링크를 했습니다. 현재 임상1상은 r/r B-cell non-Hodgkin’s Lymphoma 환자 12명을 대상으로 6+3+3으로 세가지 cohort에서 다른 용량으로 시험을한 것입니다. 결과적으로 최고용량에서도 Grade 3 이상의 독성이 비교적 적게 나타났습니다.
총 467일 (1년 3개월 10일) 만에 블로그를 시작하면서 마음 속으로 생각했던 365개 포스팅을 이루었네요. 처음에는 ‘365개 포스팅 하는데 1년이 안 걸리지 않을까?’하고 생각했었는데 1년하고도 102일이 더 걸렸네요.
저로서는 이곳에 블로그를 쓰는 것이 페이스북 이후에 처음으로 SNS를 하는 것이었어요. 처음에는 보스턴 생활이나 당뇨, 운동 등등을 쓰려고 생각했는데 365회 가 지난 지금은 주로 BIOTECH, 자유와 이유, Bostonian 등을 주로 쓰고 있네요. 그래도 처음부터 계속 쓰는 것은 BOSTONIAN 메뉴군요.
보스턴 임박사가 BOSTONIAN에 대한 글을 계속 쓰는 것은 당연한 것이겠죠.
블로그를 쓰다 보니까 제가 무슨 생각을 주로 하는지 알 수 있더라구요. 몇가지 든 생각은…
BIOTECH에 대해 정말 많은 생각을 하고 있구나!
나이가 들어서도 오랫동안 일하는 사람들, 자기 자신의 삶을 사는 사람을 부러워 하는구나!
내가 쓰는 나의 삶 코너를 참 좋아하는구나!
Bucket List를 정리할 수 있는 기회였다!
이런 생각을 하게 되었습니다.
처음에 썼던 블로그 BOSTONIAN (1) 은 블로그라기 보다는 인사말 같은 정말 짧은 글이었는데요 365번째 글은 그에 비해서 이제 제법 블로그 처럼 되어가는군요.
365번째 블로그를 올린 날을 축하하면서 제가 노력하는 목표를 몇가지 남기려고 합니다.
“BIOTECH” 글을 100회 이상으로 넘기는 것입니다. 지금까지 67개의 글을 올렸으니까 33개 정도 남았군요. Biotech은 저의 전문분야이기도 하고 계속해서 성장시키고 싶은 부분이라서 100개를 넘어 200, 300개 계속 이어가고 싶어요.
“BIOTECH” 글이 100회를 넘어가면 영어로 된 Biotech Blog를 시작해 보고 싶은 생각이 있습니다. 한글로 블로그를 쓰는 건 좀 쉬운 (?) 편이지만 영어로 쓰는 블로그는 또다른 새로운 도전일 것 같습니다.
“자유와 이유” 메뉴글도 더 많이 쓰고 싶습니다. 특히 “부러우면 지는거다“에 쓸만한 분들을 많이 찾아보고 싶고 그 분들에 대해 글을 남겨 보고 싶습니다. 적어도 100분 이상이 되면 좋겠습니다.
“Bucket List“는 단순히 버킷리스트를 쓰는 것을 넘어서 이제는 버킷리스트를 실제로 해보는 노력과 과정에 대해서 글을 써봐야하지 않을까? 하는 생각이 들었습니다.
“History of Science“는 알려진 과학사보다는 제가 공부하고 연구한 새로운 과학사에 대해 써보고 싶어요. 과학사 얘기를 써보니까 좀 진부해 보이고 Originality가 없다는 느낌이 들어서요.
“Diabetes Talk“는 처음에 야심차게 시작한데 비해서 너무 오랜기간 글이 나오지 않고 있는데요 당뇨와 관련해서 다시 글을 올려보고 싶어요.
“BOSTONIAN“은 공개적인 일기형식이긴 한데요 그냥 개인사를 남긴다는 생각으로 계속 쓰려고 합니다.
“MASTERPIECE“는 최근에 시작을 해서 첫 글을 남겨놓은 상태인데요. 저의 취미생활을 위해서 좋은 그림이나 클래식음악에 대한 글과 영상을 남겨 놓으려고 합니다.
“Career Coaching“은 글을 더 쓰고 싶지는 않은 것 같아요. Career Coaching이 “Biotech”글과 겹치는 부분도 있는 것 같고 저자신이 커리어코칭을 잘 하는 건 아니라는 현타가 왔습니다.
이렇게 365개 블로그를 올린 기념으로 글을 남겼는데요. 계속 블로그를 쓰면서 가끔씩 다시 읽어보며 방향을 잡아보려고 합니다.
부러우면 지는거다 시리즈가 이제 20회를 넘었는데요 제가 부러워 하는 분들은 좀 특이한 이력의 분들이 많은 것 같아요. 오늘 소개하고 싶은 분은 정말 인생역전이 이런 분에게 맞는다고 할 수 있는 분입니다.
오상환 소방기술사님은 올해 83세이시고 지금도 현역에서 일하시면서 소방방재를 위해 일하시는 분입니다.
세이프타임즈에 보면 오상환 소방기술사님의 이력을 이렇게 소개하고 있습니다.
■ 오상환(76) 논설위원 = 평생을 소방기술 현장을 지켜오고 있는 원로다. 61세에 최고령 소방기술사 필기시험에 합격해 화제를 모았EK. ‘중졸 소방기술사‘라는 특이한 이력의 오 위원은 63세에 고졸검정고시를 거쳐 2004년 서울과학기술대 안전공학과 1학년을 중퇴하고 독학사로 ‘대졸간판’을 땄다. 기술계에 보기드문 만학도인 오 위원은 서울시립대교에서 방재공학석사(2007)와 재난과학박사(2014) 학위를 취득해 또 한번 화제가 됐다. 현재 선엔지니어링 종합건축사 사무소 상무로 재직하며 아파트 건설 현장에서 상주 감리를 하는 ‘현역 최고령 소방기술사’다. 세이프타임즈 창간멤버로 고문 겸 논설위원을 맡고 있다.
“내겐 정년퇴직이 없다. 내 몸이 건강한 이상 난 멈추지 않고 계속 도전할 것이다” 방재공학 대학원에는 ‘왕형님’의 말이다. 그 ‘왕형님’은 바로 올해 65세 나이로 방재공학 대학원 신입생이 된 오상환씨다. 그는 십여개의 국가공인기술자격증을 가지고 있는 덕분에 학부 과정을 건너뛰고 바로 대학원으로 입학했다.
오상환씨는 일본 동경에서 5살까지 유년시절을 보냈고 2차 대전으로 우리나라로 피난 오게 됐다. 오씨는 당시 어려운 사회 상황과 경제적 어려움으로 어려운 유년시절을 보냈다. 중졸이라는 학력으로 19세의 나이로 군에 입대하여 12년이라는 긴 세월을 군대에서 보냈다. 그는 군 복무시 장티푸스 질환으로 대수술을 한 적이 있다.
30세가 넘어서야 사회에 첫발을 내딛었던 그는 제지공장 보일러실에 취직했다. 그는 근무와 공부를 병행하면서 보일러취급기능 국가기술자격을 취득하게 됐다. 집념의 주경야독을 계속한 그는 위험물취급기능사 1급, 열관리기능사 2급 등 총 9개의 국가기술자격을 취득했다.
오씨는 “시험을 치루기 위해 안다녀본 공업고등학교가 없다”며 “두 아이가 대학에 다니고 있고 내 나이 57세에 IMF로 회사에서 구조조정을 당했어요. 난 지금 한창이어야 할 시기인데 납득하기도 힘들었지요”라고 말했다. IMF때 노숙자나 자살을 택하는 사람들을 보며 그도 어디로 가야하나 고민이 많았다고 한다. 결국 그가 선택한 것은 안양시립도서관.
그는 하루에 평균 14시간을 도서관에서 보내는 생활을 4년 동안 지속했다. 명절에도, 자신의 환갑잔치날도 예외 없이 도서관에서 보냈다고 한다. 도서관이 휴일이면 근처 도서관에까지 가서 소방기술사 자격증을 따기 위한 공부를 게을리 하지 않았다고 한다. 결국 그는 전국에서 4명을 뽑는 소방기술사 중에 한 명이 됐다.
그럼에도 불구하고 현재 건강, 학력, 고령, IMF 실업자라는 장벽을 넘고 교육개발원장으로부터 건축설계공학 독학상도 수상했고 현재는 (주)윤영방재엔지니어링 소장으로 근무하고 있다. 19일부터 3박 4일동안 교토 지하철 화재 관련 세미나에 참석하기 위해 일본에 간다는 오씨. 지난 12일에는 경실련 도시계획센터의 안전분과 위원회로부터 자문위원으로 초청받기도 했다. 오상환씨는 지금도 학교를 오고갈 때 일본어 테잎을 꼭 듣고 다닌다며 ‘평생 공부’에 대한 강한 의지를 보여주었다.”
대단하죠? 오상환님이 쓰신 다른 수기도 있습니다.
방재 엔지니어들에게 희망과 용기를 . . . .
웬일인지 Sentimentalism 에 빠져드는 깊어가는 겨울 밤 입니다. 지구온난화가 急速 度로 진행 중이라는데, 요즈음 여러 날은 몹시 추운 겨울 밤 입니다. 지나간 甲申年 한해는 그 어느 해 보다 多事多難 했던 한 해였나 봅니다. 希望의 乙酉年 새해를 맞 이 하였지만, 우리의 마음은 어둡고 암울 하기만 합니다. 悠久한 宇宙歷史에서 우리 人生의 삶은 눈 깜짝하는 한 순간에 불과 하다는 생각에 서….그래서 우리의 삶은 더욱 값진 것 인지도 모릅니다. 어느 듯 還甲 나이를 훌쩍 넘어서니, 정말로 歲月은 流水와 같이 흐른다는 것을 실감하게 되나 봅니다. 덧없이 보낸 歲月의 시간들에 悔恨이 있지만….가는 歲月, 막을 수 없다면….그래서 우리에게 주어진 歲月의 시간들은 가장 중요하고 아까운 것 인지도 모릅니다. 이제 夕陽이 붉게 노을 지는 人生黃昏의 들녘에서, 지난날들을 되 돌아보면 못다한 아쉬움 들이….어린 시절, 일곱 빛갈 무지개를 따라 다니던 꿈들을 아직도 버리지 못하고, 이제 얼마 남지 않은 시간에 못 다한 아쉬움 들을 꼭 해 내야 한다는 强迫 感, 그리고 늘 孤獨이 밀려오고 지난날 스쳐 지나간 가까웠던 사람들과의 追憶이 새삼스러워 집니다. 靑春이란, 豊富한 상상력과 旺盛한 감수성과 卓越한 정신력일 것 입니다. 그래서 때 로는 스무 살의 靑年보다 예순 살의 老人이 청춘일 수 도 있다고, 사무엘 울만은 “ 靑春 ” 에서 말했습니다. 아무리 어려움에 닥쳐 있어도, 젊음과 패기, 그리고 낭만 을 가지고 逆境을 헤쳐 나가고자 하는 執念, 강인한 精神力으로 萬難을 克服해 나 가야 할 것 입니다. 하늘은 스스로 돕는 자를 돕는다고 합니다. 우리의 뇌리와 가슴속에 어떠한 思考를 갖고 사느냐는 매우 중요한 것 입니다. 每 事에 게으르고 남에게 해만 끼치며 사는, 또한 指導層에 있는 사람들이 不道德하고, 선량한 국민을 괴롭히는 그러한 삶이 어찌 幸福한 삶이 될 수 있을까요? 國家와 社 會, 그리고 自己의 家族과 自身에게 봉사 하도록 주어진 시간들은 有限한 것입니다. 먼 후의 날 못 다한 아쉬움에 안타까워하지 않도록, 自己에게 지워진 所任을 다해 야 할 것 입니다. 그러기 위해서 우리는 많지 않은 時間을 아껴 써야 합니다. 농업화, 공업화, 그리고 정보화의 桑田碧海의 變化無雙한 시대를 살면서, 꾸준히 自 己啓發 을 하는 平生工夫의 思考를 갖는 것은 필수적 이라는 생각에서….1950 年代, GNP 60 불 의 가난했던 시대를 살면서, 할 수 없었던 학교공부가….학력 편견의 歪曲 된 社會관념의 틀 속에서, 이를 克服 하고자 30 여 년간을 晝耕夜讀으로 獨學을 했 지만….이제 학점 은행제에 의한 獨學士 學位를 받고 그리고 더 나아가 大學院 碩士 과정에서 campus 生活을 하게 된다는 것이, 한편으로는 부끄럽기도, 그리고 마냥 설 레 입니다. 돌이켜보면, 1941 년 日本 大坂 에서 출생하여 당시 2 次 世界大戰으로 5 살 때에 귀 국해서 다시 초등학교 2 학년 때에 6.25 韓國戰爭을 겪고, 그리고 겨우 中學校를 卒 業하고 학업을 중단한채, 19 살 어린 나이에 軍에 이등병으로 自願入隊 하여 4.19 民 主革命, 5.16 軍事革命, 6.3 事態, 6.8 武裝共匪浸透, 그리고 越南派兵參戰 등 격동의 시대에 軍服務 12 년을 마치고 陸軍 中士로 전역하여, 32 살 나이에 사회에 첫발을 내딛고, 지금까지 30 여 년간을 山戰水戰 갖은 苦楚를 겪으며 晝耕夜讀으로 獨學 이라는 自己와의 싸움은, 오로지 桑田碧海의 變化無雙한 시대를 살아가기 위해서는 꾸준한 自己啓發이 필수적이라는 思考 때문 이었습니다. 30 여 년전 제지공장 Boiler 실에 근무 하면서 보일러 취급기능사 국가기술자격 시험 에 도전하기 위해 공부를 시작하였으나, 工高 기계과 만이라도 卒業 했더라면….피 눈물 나는 努力으로 시험에 合格되어, 그 후로도 執念의 獨學은 계속되어, 위험물 취급기능사 2 급에서 1 급을, 열관리기능사 2 급, 환경산업기사(수질, 대기), 열관리기 사, 소방설비기사(기계) 등의 국가기술자격을 취득하고, 日本語 능력 시험 3 급을 취 득 하기도 하였습니다. 軍복무시 장티브스 질환으로 장을 30 ㎝ 정도 잘라내고 맹장도 떼어내는 대수술을, 그리고 10 여 년 전에는 쓸개를 떼어내는 대수술을….그리하여 건강의, 학력의, 고령 의, IMF 실업자의 4 가지 큰 핸디캡을 딛고, 人生은 60 부터 라고 했던가요? 환갑을 훌쩍 넘어 공조냉동기계기사, 한자능력검정시험 2 급, 그리고 合格率 2.8 % 의 소방기술사 시험에 그것도 전 종목 기술사 중 전국 최고령으로 합격하고 그리고 그 후에 고등학교 졸업 검정고시를, 건축설비공학 독학사 학위를….乙酉年 새해에는 서울 시립대학교 도시과학대학원의 방재공학과에 入學을 하게 되었습니다. 67 歲에 碩士 과정을 마치고 健康을 維持하여 향후 70 古稀에도 꿈과 希望을 갖고 늘 挑戰하는 執念의 세월은 지속 하고자 하는 바램 입니다. 우리나라는 자원이 부 족한 국토를 가지고 있습니다. 우리의 國家 競爭力은 오직 人力資源뿐입니다. 고급 인력을 養成하여 世界로 진출 하는 것 만이 우리의 살길인 것 입니다. 저는 지금 65 세의 고령 이지만 소방기술사 라는 防災 Engineer 로서 아직은 사회활 동을 하고 있습니다만, 專門知識도 없는 行政官僚 몇 사람의 弄奸에 의해 朝夕으로 이랬다 저랬다 바뀌는 消防 法令에 의해서 어쩌면….우리는 一攫千金의 허황된 妄想 에서 깨어나 꿈과 希望을 품고 한 계단씩을 쉬지 않고 오르는 부지런함과 배워야 산다는 思考를 늘 우리의 뇌리 속에 간직하고 그리고 실천에 옮겨야 할 것 입니다. 지금 우리는 不道德하고 無能한 국가 지도자들과 관료 들에 의해 어쩌면 賊反荷杖 의 시대를 살고 있는지도 모릅니다. IMF 寒波보다 더한 정치, 경제, 사회 不安으로 온 國民이 失意에 빠져 있습니다. 더욱이 우리 防災 Engineer 들은 더 어렵습니다. 하지만 지금 중요한 것은 이를 克服 하겠다는 不屈의 勇氣와 “마음의 상태” 일 것 입니다. 現場에서, 講義室에서, 또는 圖書館에서 逆境과 싸우는 우리 消防 기술인 모두가 乙酉年의 새해에는 日就月將하여 우뚝 일어서는 한 해가 될 것 임을 確信하며 아울 러 아름다움과 希望과 勇氣, 그리고 기쁨과 힘의 Message 를 보냅니다. 2006 년 1 월 百戰老將 오상환 씀
오늘 얘기할 내용을 “부러우면 지는거다”에 넣을지, “BIOTECH”에 넣는게 맞을지 고민을 좀 했다가 그래도 BIOTECH이 맞다고 생각을 해서 여기에 글을 쓰게 되었습니다. 그동안은 회사나 VC 위주로 글을 썼다면 이번에는 이런 질문을 하면서 시작해 보려고 합니다.
“새로운 Biotech Platform을 만들기 위해서 최소한의 인원수와 자금은 얼마일까?”
저는 그동안 적어도 새로운 플랫폼 기술을 만들려면 최소 300명의 임직원과 자금력은 적어도 $100Million 이상의 Series A는 필요하다고 생각하고 있었습니다. 그런데 저의 이런 고정관념을 깬 사람이 있습니다. 오늘은 그 분에 대해서 그리고 그 분이 만들어가는 Platform에 대해 얘기해 보려고 합니다. 그 분의 이름은…
Dr. Shakked Omer Halperin 입니다.
이 분에 대한 뉴스기사가 처음으로 뜬 것은 2022년 2월인데요 Dr. Shakked는 UCSF에서 박사학위를 받은 후 동료 3명과 함께 Rewrite Therapeutics를 창업합니다. 이 회사에 투자를 한 VC도 2017년에 $1Million으로 시작한 Civilization Ventures라는 곳인데요 Rewrite에 투자한 총액은 $2.1Million으로 일반적인 플랫폼 기업의 펀딩액수에 비해서는 말도 안되게 적은 금액을 투자했습니다.
이 회사의 기술은 Dr. Shakked Halperin의 박사학위 논문과 관계가 있습니다. 박사학위 논문은 아래에 링크를 걸었는데요 이전의 Gene Editing이 Double-strand DNA를 절단했다가 붙여야 하기 때문에 그 단계에서 변이가 일어날 수 있는 단점이 있었던 반면 Shakked의 박사논문은 EvolvR이라는 기술로서 DNA polymerase-Nickase를 이용해서 double-starand가 아닌 single-strand DNA를 잇는 기술이라고 할 수 있습니다.
Rewrite Therapeutics에서 $200 Million에 인수한 DNA Writing 기술은 Intellia Therapeutics의 3개년 전략적 우선순위의 항목에도 있습니다.
Rewrite Therapeutics는 2018년에 설립되었고 2년여 펀딩을 받는 시간이 걸려서 2020년초에 Civilization Ventures로 부터 $500K Seed Funding을 받은 후 연구를 시작하고 Seed Funding 금액은 $2.1Million으로 늘어났습니다. Prefix Capital이라는 VC도 함께 참여해서 펀딩을 했습니다.
“Rewrite did not become operational until early 2020, when it secured seed financing. Civilization Ventures led the seed round, which started at $500,000 and increased to $2.1 million, with Prefix Capital also backing the company.
In December 2020, Rewrite received a non-dilutive grant of unspecified amount from the Cystic Fibrosis (CF) Foundation, which said at the time it gave the funding “to demonstrate preclinical proof-of-concept for a genome editing treatment for CF.”
From Intellia, Rewrite shareholders will receive $45 million upfront and up to an additional $155 million tied to achieving research and regulatory approval milestones, through a mix of Intellia stock and cash.”
2022년에 Rewrite Therapeutics를 매각한 Dr. Shakked는 Replace Therapeutics라는 새로운 회사를 설립했고 Civilization Ventures는 이 회사에도 투자를 했습니다. 그리고 새해가 되자마자 이 회사는 Tome Biosciences에 매각되었습니다. Replace Therapeutics는 Integrase를 활용한 DNA Writing 기술을 개발했습니다.
Replace’s technology “combines the site-specificity of CRISPR/Cas9 with the writing enzyme DNA ligase to precisely manipulate small DNA sequences,” according to the Tome release.
이 기사를 보니 DNA polymerase를 이용한 DNA Writing 연구주제는 Shakked가 먼저 제안했지만 연구실을 찾기 어려웠던 것 같습니다. John Dueber교수님 연구실에서 밤중이나 주말에만 연구하는 조건으로 이 프로젝트를 시작했다고 합니다.
During his doctoral studies in bioengineering, Halperin pitched a research idea to his advisors: Could CRISPR be tweaked to make targeted changes in DNA without fully cutting DNA strands to avoid safety concerns? And could another element be added to the mix, called a DNA polymerase, that makes new DNA containing an edit at the CRISPR target site?
“It did not fly,” Halperin said, as he rotated through several labs and was assigned to other projects. Eventually, he asked John Dueber, one of his advisors, if he could work nights and weekends on his novel DNA-writing idea. He got the approach to work in bacteria, which turned into his doctorate research. Halperin was the lead author in a paper published in 2018 in Nature, spurring him to form a shell company and acquire the intellectual-property rights.
회사를 설립해서 펀딩을 받은 2020년 pandemic으로 직원 채용을 할 수 없었꼬 결국 혼자서 실험실에서 연구하게 됩니다.
In February 2020, he started working full time as the founding CEO of Rewrite at 28 years old. Right away, growth plans were thrown out as the COVID-19 pandemic took off.
“Hiring plans just got trashed,” Halperin said. “I just bunkered down and was labbing solo around the clock.”
CEO가 되면서 Shakked는 비즈니스에 눈을 뜨게 되었다고 합니다.
As a first-time CEO, Halperin said he learned a lot about the business side of running a company, particularly in thinking about compensation and financing as well as pitching the company’s story to potential investors and employees. Overall, Rewrite has four full-time employees working as scientists, along with two part-time employees who run operations and business development.
David Shaeffer 교수님의 도움도 얘기를 하는군요.
Having the Berkeley professor David Schaffer as an advisor and cofounder also helped, Halperin said.
“I was a nobody, and I think Intellia’s CSO Laura was fond of Dave’s work, and maybe that ended up being kind of a little wedge,” he said.
시리즈 A를 하자마자 Intellia가 Buyout을 결정했다고 합니다.
After a few months, Halperin shared with Intellia that he was raising a Series A round. The startup was preparing to close $35 million in financing from blue-chip investors, and Halperin was planning on entering exclusive negotiations on November 1 to secure that funding. All of a sudden, Intellia was interested in not just a partnership but a buyout.
“When we communicated about the Series A coming to a close, there was all of a sudden interest to discuss acquisition,” he said. “It was very surprising to us. It wasn’t our intention whatsoever.”
In deciding between the Series A and acquisition, Halperin said he talked with his employees and investors about what they saw as a good outcome. Facing a firm deadline in raising a Series A, Halperin said they didn’t have enough time to run a bidding process in which M&A experts would reach out to other potential buyers to see whether there was other interest. Ultimately he decided it was the right move for him and the company to sell.
그리고 이미 Replace Therapeutics를 시작할 생각과 연구과제를 생각하고 있다고 얘기합니다.
He will consult for Intellia on Rewrite’s work, but he’s mainly focused on his next company, which he said is planning to leapfrog a lot of the challenges facing the gene-editing field. The ultimate goal, he said, is to have a system that can make any modification you’d like to the genome.
As for details — even the startup’s working name — he declined to share, but he said he’s looking forward to building on his experience running Rewrite.
“I’m excited to take the lessons learned and go again,” he said.
2022년 2월에 Intellia가 Rewrite를 Buyout했는데요 2024년 1월 3일에 Replace Therapeutics가 Tome Biosciences에 매각되었습니다.
제가 좋아하는 TV프로그램 중에 “인간극장”이라는 것이 있는데요 인간극장에서는 보통 일반인들의 삶을 5부작으로 나누어서 방영되는 방송입니다. 한 사람의 인생을 5일에 걸쳐서 따라간다는 포맷이 그 사람에 대한 깊이와 감동을 주기도 합니다.
1부에서는 뇌종양 수술을 받고 나서 3년여가 지난 상태에서 새로운 인생을 살아가는 최형만님의 삶의 모습이 그려졌습니다. 최형만님은 잘 아시다시피 유명 개그맨이셨죠. 그러다가 사업 사기를 당했고 Pandemic 기간동안에 뇌종양 수술을 받으셨어요. 죽음 근처까지 갔던 탓일까요? 이제는 인생의 가장 소중한 가족들과 사랑하며 살아가는 모습이 그려집니다. 아버지가 가난한 교회 목사님이셔서 이사를 많이 다니다보니 친구들과 사귀기가 어려웠다고 하고요 친구들과 친해지기 위해 유머러스하게 살다보니 개그맨이 되었다고 하네요. 다시 신학을 하고 목사안수도 받으셨군요. 어머니의 소원이셨다고 합니다.
2부에서는 개그맨 후배인 고명환님과 만나는 장면으로 시작합니다. 고명환님은 교통사고로 죽을고비를 넘긴 후 작가로 새로운 삶을 살고 있는 중입니다. 2부에서 중요한 부분은 뒤에 나오는 연탄배달 봉사하는 모습이 아닌가 싶어요.
3부에서는 자신의 끼를 살려 Youtube를 하는 모습이 나오고요. 오랜동안 아프셨기 때문에 아내분이 일을 수입을 짊어지고 계셔서 장모님이 함께 사시면서 함께 아내를 위해 김밥을 만드는 모습이 보기 좋네요.
4부에서는 본인의 부캐인 Youtuber 활동을 동료 목사님의 도움으로 하는 모습과 함께 자신을 이끌어주신 멘토 목사님과 만나서 말씀을 듣는 부분이 나옵니다. 그리고 여수에 사는 개그맨 후배를 만나는 장면이 나오는데요. 이 개그맨 후배분이 어려운 가운데에서도 책 좋아하는 최형만님을 위해 책을 계속 보내며 격려를 했다는 모습이 뭉클합니다.
마지막회에서는 개그맨 선배인 임미숙님 가족을 만나는 모습과 함께 작은 교회에서 메시지를 전하시는 최형만 목사님의 모습이 그려집니다. 그리고 마지막에 아내와 아들과 함께 흑두루미를 보며 미래를 꿈꾸는 모습이 그려집니다.
이번 인간극장 최형만님 편을 보면서 뇌종양이라는 고난을 극복하고 새로운 인생관으로 살아가는 최형만님의 모습을 보게 되었습니다. 아내와 함께 얘기를 하는 가운데 어려움이 아무리 많더라도 인생은 살아볼만하기 때문에 버텨야 한다는 말을 하는 부분이 있는데요. 인생은 미래를 알 수 없지만 살아볼 만하다는 생각이 들었습니다.
최형만님의 인간극장을 보면서 인생을 어떻게 살아야될 것인지에 대해 다시 생각해 보는 기회가 되었습니다. 가장 행복한 삶을 사시고 알찬 삶을 사시고 있다는 생각이 들어요. 응원합니다.
BOSTON DR LIM 