Sana Biotechnology는 Hypoimmune Cell Therapy를 개발하는 회사이고 제가 개인적으로 오랜 기간 주목해서 보고 있는 보스턴 회사입니다. SC291이 IND에 진입해서 Clinical-stage biotech이 되었고 이 회사가 오랜 기간동안 애쓰고 있는 기술이 가지는 잠재력은 정말 무궁무진하다고 생각합니다. 환자들을 위해서!
2021년 11월에 발표한 presentation에 나온 pipeline은 아래와 같이 광범위했는데요.
Sana Biotechnology는 2022년말에 SC187 (cardiomyocytes to treat heart failure)을 포기하면서 15% 인력구조조정을 했습니다. 이 당시 SC263 (allogenic CAR-T)과 SC291, SG295 (in vivo CAR-T with CD8-targeted fusogen delivery of a CD19-targeted CAR)등을 IND filing하는 것이 목표였습니다.
(E)는 Insulin을 주사한 양과 날짜를 표시하고요 (F)는 낮과 저녁의 blood glucose level을 보여줍니다. 200일간 Rhesus monkey에게 Insulin 주사를 하지 않았지만 Blood glucose level이 낮과 밤에 일정하게 유지되고 있는 것을 알 수 있습니다.
(H)는 몸무게 변화를 보여주는데요. Hypoimmune Islet Cell Plantation된 이후와 이전을 비교해서 몸무게 변화가 거의 없는 것을 알 수 있습니다. 체중 조절도 잘되고 있는것이죠.
1월에 발표한 Corporate presentation에 의하면 UP421이 Sweden의 Uppsala University Hospital에서 하게 되고요 이 연구결과를 근거로 SC451의 IND/CTA filing 의 가능성을 타진할 수 있을 것으로 보입니다.
SC451은iPSC stem cell을 이용해서 Hypoimmune Islet Cells를 만든 후 근육주사 (intramuscular administration in forearm)으로 단한번의 주사로 Type 1 Diabetes 환자를 치료하는 것을 목적으로 하고 있습니다.
올초 회사가 제시한 Presentation에 따라 회사의 방향이 올바른 방향으로 Execution되고 있는 것이 보입니다. Sana Biotechnology의 Hypoimmune Program들이 임상에서도 좋은 결과를 보여주어 제1형 당뇨환자들 뿐만 아니라 암환자들에게도 희망이 되기를 간절히 바랍니다.
CAR-T 치료제는 현재 모두 Ex vivo autologous CAR-T 치료제만 승인이 난 상황인데 환자의 T 세포의 variability로 인한 많은 기술적 어려움 때문에 이를 극복하기 위한 방법으로 Ex vivo allogenic CAR-T와 In vivo CAR-T 치료제를 개발하는 Biotech이 많이 있는데요 아직 실현될지는 알 수 없습니다.
Kelonia Therapeutics는 MIT의 Michael E. Birnbaum교수의 2022년 Nature Methods 논문 기술을 기반으로 $50 Million Series A를 했습니다.
ABECMA® (FDA-approved anti-BCMA CAR T cell therapy product for r/r multiple myeloma)를 개발한 Kevin Friedman박사가 President and CSO를 맡게 되었습니다. CEO는 차후에 영입할 것 같습니다.
두개 회사와 제휴를 맺었는데요.
Adimab: access tissue-specific antibodies that enable unlocking precise in vivo gene delivery to different tissues as well as antibodies that can be leveraged within the therapeutic genetic cargo.
ElevateBio: lentiviral vector platform, process and analytical development expertise, and cGMP manufacturing capabilities to develop and advance novel manufacturing processes for Kelonia and manufacture of Kelonia’s products.
Birnbaum 교수의 연구는 Lentiviral vector의 envelope를 변형한 후 antibody를 장착해서 tissue targeted deliveryby lentivirus-like particle가 되도록 했다는 점이 특징입니다.
현재 CAR-T는 blood cancer에서 효능이 입증된 상태인데요 Kelonia도 Biology risk를 낮추기 위해 Blood cancer를 먼저 접근하려고 계획하고 있습니다. T Cell Receptor (TCR)에 적용하기 좋을 것이라는 것이 CSO인 Friedman의 설명이고요.
Sanofi는 2021년 Tidal Therapeutics를 $160 Million upfront로 인수해서 mRNA-based in vivo CAR-T 치료제개발 노력을 펼치고 있는 상태입니다.
Low dose에서 iGPS를 주입한지 1주일 이후부터 완전한 B Cell aplasia가 이루어졌는데 Autologous CAR-T에서 하는 lymphodepletion이라는 chemo step을 하지 않은 결과입니다.
그리고 10배로 high dosage를 넣은 경우에도 심각한 부작용이 없었고 B cell aplasia는 3일만에 이루어졌습니다. Cytokine 수치들도 아주 양호하게 나왔고 33개 장기를 분석했는데 깨끗하다고 말하고 있습니다. B cell aplasia가 30일을 경과하면서 다시 반등을 하는데 이에 대한 것은 좀더 지켜봐야 할 것 같습니다.
Xyphos는 Kelonia의 기술을 NKD2D receptor를 변형하는 convertible CAR platform 로 활용할 계획이라고 밝혔습니다. 여기에 다른 functional molecule을 부착시킴으로써 CAR를 세포 특이성있게 만들고 다양한 암 표적에 도달하도록 한다는 생각입니다.
Xyphos는 Astellas가 2019년에 $120 Million upfront 및 총규모 $665 Million 으로 인수한 회사로서 proprietary NKG2D-based NK-cell and T-cell platform를 보유한 회사입니다. 현재 CD20 convertable CAR-T가 전임상 단계입니다. 이번 딜은 convertable CAR-NK에 사용할 목적인 것 같군요.
이 VC 회사는 early-stage 투자와 회사들을 인큐베이션 하는 것을 목적으로 설립되었습니다. 대학이나 회사의 연구를 좋은Entrepreneur와 연결시켜서 성공적인 Platform companies를 만든다는 목표로 출범을 했었죠. 그리고 몇년 후 2차 펀드를 결성합니다.
2차 펀드는 Alexandria Real Estate Equities와 함께 Amgen이 있는 Thousand Oaks에 13만 SF의 3층 건물을 짓는 것을 목표로 이 당시 이미 3만 SF는 만든 상태였습니다. 이 건물에 이미 Westlake가 2018년 1차 펀드를 투자해 설립한 5개의 startup이 입주해서 연구를 진행하고 있었구요 2개의 회사 펀딩을 마무리하고 입주시킬 계획을 발표했습니다. $500 Million 펀드는 두개로 나눠서 Opportunity 1 Fund ($70 Million)은 이미 Westlake가 투자한 회사의 추후펀딩을 하기 위한 펀드로 사용하고 Opportunity 2 Fund ($430 Million)은 약 12개 정도의 새로운 회사를 Incubating하고 다른 VC와 Series A 투자를 진행하기 위한 목적이었습니다.
20개 이상의 회사를 설립하고 펀딩을 이어오고 있는 상태로 아주 성공적으로 지난 5년간의 행보를 이어갔는데요 5년 중에 2년여는 COVID pandemic 기간이었는데도 그 기간 동안에 투자회사를 무려 두배 가까이 높이는 놀라운 에너지를 발휘했습니다. 코로나 팬데믹 기간동안에도 Westlake 팀은 아주 바쁘게 새로운 회사를 만들어가고 있었던 것이죠.
LA지역에서 새로운 Biotech Hub를 만들어가고 있는 Westlake팀의 노력을 통해서 환자들과 가족들에게 희망을 줄 수 있는 좋은 신약들이 많이 만들어지길 기대합니다.
“게이오 대학 연구팀은 빠르면 2024년부터 난치성 유전성 안질환으로 시력을 잃거나 시력이 저하된 환자의 시력 재생 치료제의 임상시험을 시작한다. 빛으로 신경 활동을 조작하는 ‘광유전학’ 기술을 응용한다. 노벨상 수준의 혁신적인 실험 기법으로 치료가 어려운 환자를 살리고자 한다. 게이오 대학의 구리하라 도시히데 부교수와 그의 연구팀은 난치성 안질환 “색소성 망막염”에 대해 신경 세포를 빛에 반응하도록 변화시킬 수 있는 광유전학을 이용한 유전자 치료의 상용화를 목표로 하고 있다.”
Restore Vision CEO인 堅田 侑作 (가타다 유사쿠) 박사는 게이오의대 교수이기도 한데 다음과 같이 회사를 소개했습니다.
“We add a photoreceptor-coding gene to existing neurons, making them photoreceptive and able to detect light.” (우리는 신경세포 뉴런에 빛을 받아들이는 유전자를 접목시켜서 빛을 인식할 수 있도록 하는 기술을 개발 중이다)
2016년에 회사를 설립하고 2020년에 Proof of concept으로서 쥐실험 결과를 발표했다.VC로 부터 $3 Million을 증자했고 임상시험을 통해 2027년 상용화를 목표로 한다. AMED로 부터 연구비 3억엔을 받았고 고베시로 부터 3백만엔을 받았다.
“Drug Repurposing (신약 재창출)”은 신약개발 기법 중의 안전성이 입증된 시판중인 약물이나 약효 부족으로 임상에서 실패한 약물의 새로운 용도를 발견하는 신약개발 방법입니다. 예를 들면 Pfizer의 Viagra나 Gilead의 Veklury (Remdesivir) 약물이 그런 예입니다.
이 약물은 2002년 University of Nebraska Medical Center에 있던 James Bennett 교수에 의해 루게릭병으로 알려진 ALS 치료제로서 가능성이 있음을 처음으로 발표했습니다.
그리고 이후 James Bennett 교수는 University of Virginia Medical Center로 옮겨서 소규모 초기 임상1상 시험을 하게 됩니다. 이 과정에서 한 여성 루게릭 환자가 Dexpramixole의 효과로 크게 호전되는 결과를 얻었으나 동물실험 데이타가 미비하다는 이유로 환자가 약 2달간 이 약물을 먹지 못하게 되었습니다. 나중에 다시 약을 복용할 수는 있게는 되었지만 환자는 사망하고 맙니다. 뿐만 아니라 2006년에는 Wall Street Journal에서 다시 한번 James Bennett 교수의 임상연구에 돈을 벌 목적으로 임상을 이용한다는 류의 기사가 나게 되어 그는 더 이상 임상의로 일할 수 없게 되었습니다. 이에 대한 자세한 기사는 아래에 있습니다.
임상 2상 시험을 하기 위해서 $10 Million 규모의 시리즈 B를 했습니다. 보스턴에 있는 Saturn Capital이2006년말에 있었던 Series A ($10 Million)을 주도하고 2008년초의 Series B도 주도했고 당시 신규 투자자는 Kramer Capital Partners (Stamford, CT)와 LaunchCyte LLC (Pittsburgh, PA)였습니다.
임상 2상을 마친 후 Biogen이 Upfront $80 Million ($60 Million 지분투자 & $20 Million 현금)를 포함한 총 $265 Million규모의 전략적 제휴를 했고 Knopp Biosciences라는 parent company를 설립하게 됩니다.
ALS 임상3상은 전체 943명 환자가 참여했는데 이 중에서 474명: 463명 (Despramipexole:placebo)로 배정된 randomized, double-blind test였고 실제로 약을 중단하지 않고 최종까지 간 환자군은 331명:332명 (Despramipexole:placebo)로 310명이 중단했는데 중단한 이유 중 가장 큰 원인은 환자 사망 – 76명 사망:86명 사망 (Despramipexole:placebo) – 때문이었습니다.
Despramipexole의 ALS 임상3상 실패 후 Knopp Biosciences 팀과 Biogen팀은 공동으로 임상결과를 분석하고 이 과정에서 이 약물이 targeted Eosinophil-lowering effect를 보인다는 사실을 발견하고 이 결과를 2017년에 발표하게 됩니다. 임상 중단 후 4년만의 일입니다. 정말 이 부분에서 저는 박수를 보내고 싶습니다!!!
이 인터뷰에 나온 Knopp story와 CEO Michael Bozik의 스토리는 좀 재미있습니다.
Michael Bozik은 본래 University of Pittsburgh Cancer Institute에서 Neuro-Oncology 의사였고 1998년에 BMS로 가서 7년간 Neurology 신약개발에 참여하게 되었다고 합니다. Big pharma의 연구에 대해 여러가지로 배웠지만 한계도 느끼던 중에 2004년에 Diagnostics company로 설립된 Knopp Neurosciences의 Founder를 만나 CEO로 조인하게 되었다고 합니다.
Knopp의 CEO로 Diagnostics를 개발하던 중 James Bennett를 알게 되고 되고 Dexpramipexole에 대해 알게 됩니다. (흥미롭죠?) Michael Bozik은 이 약물에 대해 공부하고 가능성을 보게 되어 회사의 Business plan은 Diagnostics company에서 Therapeutics company로 180도 바뀌게 됩니다.
그리고 2006년에 $10 Million Series A를 하고 2009년에 $30 Million Series B를 했다고 합니다. London에서 2007년에 임상 1상, 2008-2009년에 임상 2상을 하고 2010년에 Biogen과 Deal 이 있었죠. Biogen과의 Deal로 부터 Knopp은 새로운 CNS 신약 프로그램인 Ion channel platform을 Launching하게 됩니다. 그런데 2013년에 Biogen이 실시한 임상 3상결과가 Knopp의 임상 2상과 전혀 다른 결과가 나오게 되었죠.
투자자들이 임상3상의 실패에도 불구하고 Knopp이 Dexpramipexole에 대해 포기하지 않고 연구하는 것을 지원했다고 합니다. (이것이 미국 투자자들의 커다란 장점입니다.) 2007-2013년 6년간의 임상시험 샘플을 분석한 결과 Eosinophil inflammation에 대한 효과 특히 asthma 에 대한 영향을 발견했고 이에 대한 임상을 하겠다고 투자자를 설득했다고 합니다.
Asthma 뿐만 아니라 Sinusitis 와 Nasal Polyps 와도 관련이 있다고 합니다. 천식 환자 중 25%인 미국인 중 2천5백만, 6백만명 정도가 Eosinophilic Asthma를 앓고 있다고 합니다.
인터뷰 당시인 2020년 임직원수는 21명이었고요 5명의 Medicinal chemist, 5명의 Biologist, CSO 그리고 informatics person이 한명 이렇게 12명이 연구팀이었습니다. CSO가 BMS에서 ion channel project을 했다고 합니다. 오랜기간 이 연구를 한 덕분에 신약후보 물질이 나왔다고 하는군요.
Michael Bozik은 Pittsburgh에서 Knopp Biosciences가 Boston의 Genzyme이나 Biogen과 같이 상업적인 성공을 이루고 Boston Hub의 Anchor가 된 것 같이 Pittsburgh Anchor가 되고 싶다는 포부를 밝혔습니다. 임상결과를 통한 스토리가 있다면 투자를 유치하는 것은 Pittsburgh 밖에서도 할 수 있다고요.
그리고 2021년에도 2월과 4월 두차례에 걸쳐 학회에서 발표를 이어나갑니다. 임상2상 결과를 발표했지요.
2022년 Knopp Biosciences는 Population Health Partners를 만나 Dexpramipexole의 임상3상을 주관할 Areteia Therapeutics를 설립하게 됩니다. 그리고 Bain Capital Life Science의 주도로 Access Biotechnology, GV, ARCH Venture Partners, Saturn Partners, Sanofi, Maverick Capital, Population Health Partners 등의 syndicate로 $350 Million Series A 투자를 성공시켰습니다.
Johnson & Johnson과 GSK에서 일한 Jorge Bartolome가 CEO로 영입되었습니다. Michale Bozik이 Areteia Therapeutics의 설립과 Series A 성공에 대한 기대감을 메시지로 남겼네요.
“The Founders and Board of Knopp Biosciences are delighted to see dexpramipexole move forward into Phase 3 development with a significant funding commitment led by Bain Capital Life Sciences, and in the experienced hands at Areteia and Population Health Partners,” said Michael Bozik, M.D., President, Biohaven Labs, and the former President and Chief Executive Officer of Knopp.
Adam Koppel, M.D. PhD (Managing Director, Bain Capital Life Sciences) 이 Series A를 주도했습니다.
JP Morgan Conference 발표가 끝나고 몇주 후 Viking Global Investors와 Marshall Wace라는 신규 투자자가 $75 Million을 추가로 출자하여 Series A의 총 금액은 $425 Million이 되었습니다. (어마무시합니다!!)
이 자금은 일본 임상을 비롯한 글로벌 임상으로 임상3상을 확대하려는 목적으로 사용할 예정입니다.
Biotech ecosystem에서 Financial Experts의 역할은 아무리 강조해도 지나치지 않지요. VC들을 만나는 것이 그리 쉽지는 않은데요 좋은 VC Interview가 있어서 그 분의 인터뷰 기사를 통해 미래의 필요한 기술방향에 대해 좀 살펴볼까 합니다. Khosla Ventures는 초기기업을 만들거나 발굴하는 Early-stage VC입니다. 어떤 기술을 찾고 있는지 들어보는데 도움이 될까 합니다.
What field are you working in now that you think could have a dramatic impact on the sector?
MORGAN:Delivery. If we can solve this for lots of cells and tissues, if I can arbitrarily deliver large payloads of RNA and DNA into the cell that I want to in vivo, we can solve all kinds of problems. That would unlock a whole lot of potential. If I can only do it for some tissues with one technology, and another technology is good for some other class, that’s still huge.
I’m interested in cell engineering technologies. A lot of it is manufacturing efficiency, cost efficiency and quality. If I can solve that, and I can create [from cells] nanomachines that I want, that’s incredibly powerful.
Khosla Ventures는 Biotech도 투자하지만 다른 분야 IT 등에도 투자하는 VC입니다.
현재 투자한 회사는 Delivery 회사들이군요.
Bionaut and Liberate Bio
이 두기업에 대해서도 나중에 정리할 기회가 있었으면 좋겠네요.
오늘 Alex의 인터뷰를 통해서 Gene delivery와 Cell Engineering에 대한 관심이 크다는 것을 확인할 수 있었던 것 같습니다.
일본은 세계 3대 헬스케어 산업을 보유한 국가로서 ICH (International Conference on Harmonization)을 만든 그룹 중 USA, EU와 더불어 중요한 국가입니다. 바이오제약산업의 연수도 300년이 넘는 업력을 자랑하고 동경대학교, 교토대학교 등 유수의 연구중심대학에서 글로벌 선도적인 연구를 수행하고 있고 결과를 내고 있죠. 하지만 아직 벤처 생태계가 성장하지 못하는 문화적, 정책적 이유로 매우 서서히 혁신을 이루는 경향을 가지고 있습니다.
이러는 가운데 미국과 일본을 연결하는 Cross-Border VC인 Remiges Ventures는 Mitsui & Co의 투자본부에서 13년간 일한 稲葉 太郎 (이나바 타로)에 의해 2014년에 설립되었습니다.
첫번째 펀드는 2014년 6월에 Sumitomo Dainippon Pharma ($30 Milllion), Taiho Pharmaceutical (30 Million)과 보스턴의 1Globe Capital LLC로 부터 펀드를 받아 설립을 했고 2017년에 UTokyo Innovation Platform (UTokyo IPC)의 전략적 신규투자를 통해 총 $80 Million의 펀드를 결성하였습니다.
2호 펀드에는 Taiho Pharmaceutical, 1Globe Capital, LLC와 함께 EA Pharma (Tokyo, Japan)과 Senju Pharmaceutical (Osaka, Japan)이 참여하였습니다.
특징적인 것은 RDiscovery라는 Venture Creation Incubator를 만든 것입니다. RDiscovery는 Remiges Ventures의 wholly-owned subsidiary이고 일본대학의 연구결과를 상용화 가능한 기술 플랫폼으로 만들고 회사를 설립하며 투자를 유치하는 역할을 합니다.
RDiscovery는 현재 1명의 VC Partner, 3명의 Scientific Advisor와 3명의 연구원으로 구성되어 있습니다. 이 중 세명의 연구원은 주로 DMPK와 Non-clinical research를 주로 하게 됩니다.
Remiges Ventures를 통해 15개의 회사가 설립되었습니다.
2018년에 1호 Japanese startup from Japanese academia가 설립되었고요
2019년에 2호 US NewCo from Japanese academia가 설립되었습니다. University of Tokyo Hospital의 기술이고 Diabetes & Metabolic disease 분야로 CRO를 활용해서 초기 연구를 진행하는 것으로 하였습니다.
Blue pigments를 많이 사용한 화가 중에는 후기인상주의 화가인 Vincent van Gogh를 빼 놓을 수 없습니다. Vincent van Gogh를 생각하면 많은 분들에게 그가 정신병자로 본인 스스로 귀를 자른다든지 난동을 부린다든지 하는 설화를 들은 기억이 있으실 겁니다. 모두 사실이고요. van Gogh는 생전에 화가로서 전혀 명성을 갖지 못했고 이런 병력때문에 파리에서 멀리 떨어진 시골지역에 살고 있었습니다. 반고흐는 본래 네델란드 태생인데요 그림을 위해서 평생 프랑스에서 살았다고 전해집니다. 그는 평생 독신으로 살았고요 그의 막내동생인 Theo van Gogh가 주식중개인으로 살면서 그에게 생활비와 병원비, 그리고 그림도구를 살 비용을 보내주었고 막내동생 ,Theo는 형 Vincent가 죽은지 6개월여가 지난 후에 형과 마찬가지로 독신으로 죽게 됩니다. 그래서 Vincent와 Theo는 살아생전에 가진 우정처럼 죽어서도 나란히 함께 묻혀있습니다.
인상주의 화가들이 주로 파리에서 살았던 것과 달리 빈센트 반고흐는 시골에서 살았기 때문에 그림도구를 수송하는 비용도 만만치 않았던 것 같아요. 이런 동생의 후원 노력을 잘 알고 있던 빈센트는 그림도구를 절대 헛되이 쓰는 법이 없었다고 전해 집니다. 그리고 프랑스에 살고 있던 빈센트와 네델란드에 살고 있는 테오는 편지왕래를 하면서 지냈는데요 그 편지가 Vincent van Gogh의 그림과 삶에 대해 얘기해 주는 지침서가 되고 있습니다.
이제 그림 얘기로 넘어가서요. 오늘 소개할 걸작품인 “The Starry Night (별이 빛나는 밤에)”를 소개합니다. 반고흐가 살던 19세기 당시 모든 화가들은 밤을 그릴 때 검은색을 사용했습니다. 뭐 당연하죠. 깜깜하니까요. 그런데 희한하게도 반고흐는 파란색과 노란색을 너무나 잘 사용해서 어둡고 무서운 밤이 아닌 밝고 생동감 넘치는 밤을 그려내고 있습니다. 심지어 나무와 집들 마저도 살아있는 것 같은 느낌이죠. 이 그림은 그가 스스로 자진해서 입원한 정신병원의 2층 방에서 그린 것입니다. 이 곳에 머물면서 150여점의 그림을 그렸는데요 어떻게 정신병을 앓고 있던 Vincent van Gogh가 이런 것을 보고 그릴 수 있었는지 지금도 전문가들은 의문을 풀기 위해 애쓰고 있습니다.
더 흥미로운 사실은 빈센트 반고흐가 본 이 하늘의 모습은 가까운 하늘이 아니라 우주의 멀리에 있는 허블망원경으로 본 세상과 너무나 흡사했는데요.
아래 그림은 2004년 3월 NASA와 Hubble Heritage Team이 발표한 “Light Echo (빛의 메아리)”라는 이미지인데요 허블우주망원경 (Hubble Space Telescope)로 찍은 것입니다.
NASA는 발표를 하며 Vincent van Gogh의 “The Starry Night”을 인용했습니다.
“[The] Starry Night, Vincent van Gogh’s famous painting, is renowned for its bold whorls of light sweeping across a raging night sky. Although this image of the heavens came only from the artist’s restless imagination, a new picture from NASA’s Hubble Space Telescope bears remarkable similarities to the van Gogh work, complete with never-before-seen spirals of dust swirling across trillions of miles of interstellar space.” 빈센트 반고흐의 유명한 그림 “별이 빛나는 밤에”는 밤하늘에 늘어선 강렬한 빛의 소용돌이로 유명합니다. 비록 이미지는 예술가의 끝없는 상상력의 산물로 얻어진 것이었지만 NASA의 허블우주망원경으로 얻은 이미지와 그의 작품이 가지는 놀라운 유사성으로 수조광년 멀리에 있는 행성간 우주공간에 늘어진 심연들은 이제까지 보지 못한 스파이럴 (spiral)로 완성되어 있습니다.
The compelling discovery prompted a team of physicists, led by José Luis Aragón from the Autonomous University of Mexico, to investigate this curious correlation between the “turbulence” van Gogh so artfully depicted, and an impenetrable natural phenomenon known as “fluid turbulence” — a complex theory first articulated by Soviet mathematician Andrey Kolmogorov. 이 연구를 주도한 멕시코대학교의 호세 루이 아라곤 박사는 반고흐의 “요동”과 우주의 현상인 “유체 파동” – 러시아 수학자 안드레이 콜모고로프의 복잡계 이론 – 사이의 놀라운 연관성을 조사하고 싶다고 했습니다.
“Looking at the stars always makes me dream,” van Gogh once wrote. “Why, I ask myself, shouldn’t the shining dots of the sky be as accessible as the black dots on the map of France? Just as we take the train to get to Tarascon or Rouen, we take death to reach a star.” 반고흐는 “밤하늘을 바라보는 것은 항상 내겐 꿈을 주었어. 난 스스로 묻곤하지 어째서 하늘의 밝은 점들을 프랑스 지도의 검은 점과 같이 붙잡을 수 없는걸까? 마치 우리가 기차를 타고 타라스콘이나 루엔에 갈 수 있듯이 우리는 죽어서 별에 다다르는 걸까?”
Repare Therapeutics는 Versant Ventures가 Inception Therapeutics의 Discovery Engine을 통해서 18개월간 stealth mode로 “CRISPR-enabled synthetic lethality drug discovery platform”을 통해서 oncology targets와 새로운 프로그램을 발굴했고 이것을 전임상으로 이끌기 위해 $68 Million의 Series A를 했습니다.
Co-Founders는 Daniel Durocher, Ph.D., Agnel Sfeir, Ph.D., 그리고 Frank Sicheri, Ph.D.입니다.
Dr. Sfeir from the Department of Cell Biology and the Skirball Institute of Biomolecular Medicine at NYU Langone Medical Center
Drs. Durocher and Sicheri from Toronto’s Lunenfeld-Tanenbaum Research Institute
Repare의 첫번째 프로그램은 “DNA-directed DNA polymerase theta (PolQ)”라고 하는 암세포에서 DNA double-strand break를 repair하는 중요한 단백질입니다. PolQ IP는 NYU Dr. Sfeir의 연구결과를 인수한 것입니다.
그리고 2년후에 PolQ program은 일본의 ONO Pharmaceuticals와 전략적 제휴를 하고 그 이후 시리즈 B를 했고요.
Series B를 한 이후 발표한 내용을 보면 ATR inhibitor RP-3500 (Camonsertib)의 임상시험을 후년에 하는 것이 계획이었습니다. 그리고 2022년에 Roche와 upfront $125 Million 포함 총 금액 $1.2 Billion 규모의 계약을 통해 전략적 제휴를 맺었습니다.
Versant Ventures는 1999년에 San Francisco, California에 설립된 Venture Capital Firm으로 현재 $4.2 Billion의 Asset management를 하고 있고요 2021년에 $950 Million의 펀드를 새로 설립한 바 있습니다.
2011년 당시는 Job market이 굉장히 좋지 않은 상황이었는데요 특히 California 지역의 Pharma/Biotech layoff 상황은 굉장했습니다. 지금의 상황은 그 당시에 비하면 경미 (?) 하다고 할 수 있습니다. 그리고 Drug Industry의 Layoff 상황은 2000년부터 10년 이상 매년 수만명씩 정리해고를 하고 있는 상황이었습니다. Forbes의 아래 기사가 그 처참했던 상황을 말해주고 있습니다.
제가 있던 보스턴 지역도 2008년 금융위기 이후 2014년까지 대략 미국에 계시던 한인 과학자들의 2/3 이상이 버티지 못하고 귀국하셨던 것으로 기억하고요 그 분들을 바탕으로 지금의 한국 바이오텍 붐도 가능하지 않았나 싶습니다. VC들의 상황도 쉽지 않았고요 당시는 Platform은 꿈도 꾸지 못하고 Product-based investing을 주로 하던 상황이었습니다.
위기는 기회라고 하죠?
Versant Ventures는 새로운 Platform을 만들기 위해서 Discovery Engine인 “Inception Sciences Inc. (현재는 Inception Therapeutics)”를 설립하게 됩니다.
Inception Sciences는 San Diego incubator에서 Inception-1 (neurodegenerative), Inception-2 (oncology) 등을 설립한 상태였습니다. 그리고 Roche와 Inception-3를 공동설립해서 첫번째 신약이 FDA에 IND filing을 성공하면 향후 Roche가 이 회사를 Acquire하는 option을 행사하기로 하죠.
그리고 2014년 6월에 Inception은 두가지 중요한 스텝을 밟게 되는데요 하나는 Roche와 MS 신약 플랫폼을 개발하는 Inception-5를 설립하는 것이었고 다른 하나는 캐나다 몬트리올에 Inception incubator를 내는 것이었습니다.
2018년 이후는 모두가 잘 아시다시피 새로운 Biotech boom과 platform의 시대가 이미 도래했고요 2020년에 코로나 팬데믹이 있었고 현재에 이르고 있죠.
지난 10여년간 10개의 회사가 Inception Therapeutics를 통해서 성공적으로 Launching하고 IPO되거나 M&A되었고요 $250 Million 이상의 Funding을 했습니다.
현재 Inception Therapeutics에는 chemistry, biology, DMPK 연구원들이 있고요 San Diego와 Montreal 지역을 합쳐서 약 100명의 임직원이 있는 것으로 생각합니다. Stanford, UC Berkeley, UCSF, Scripps 등 굵직한 대학 및 연구소들이 새로운 연구결과를 내고 있는데요 이런 연구들이 Inception Therapeutics와 같은 좋은 회사를 통해서 새로운 Discovery Engine으로 성장하고 성공하는 것이 참 보기 좋고 뿌듯합니다.
BOSTON DR LIM 